纳入“突破性治疗药物”名单的新药是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。近期，多家药企传来产品被纳入BTD品种名单。
近日，信达生物制药集团宣布，其全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363已被中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗药物(BTD)品种名单，拟定适应症为既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性肢端型及黏膜型黑色素瘤。
BI363是由信达生物自主研发的全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。此前，IBI363已获美国FDA两项快速通道资格认定，分别用于治疗鳞状非小细胞肺癌和黑色素瘤。对于近期接连获得多项FTD和BTD，信达生物表示，这标志着监管机构认可其针对未满足需求的临床价值。
3月27日，恒瑞医药公告称，子公司成都盛迪医药有限公司的HRS-5965胶囊已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单，适应症为原发性IgA肾病。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，恒瑞医药正在开展一项随机、双盲、平行、安慰剂对照的2期临床试验，评价HRS-5965片在原发性IgA肾病中有效性和安全性。
公开资料显示，HRS-5965胶囊是以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的小分子抑制剂，针对本适应症，同靶点药物目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊(Fabhalta®)在国外获批上市，2024年该产品全球销售额约为1.29亿美元。
值得一提的是，恒瑞医药的注射用SHR-A1811(瑞康曲妥珠单抗)也已被纳入突破性疗法。拟适应症为注射用SHR-A1811用于既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的HER2表达(IHC≥1+)的复发或转移性宫颈癌。
资料显示，瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的 HER2 ADC。此前，瑞康曲妥珠单抗已经有 7 次纳入突破性治疗，适应症分别为用于 HER2 阳性的复发或转移性乳腺癌患者；用于 HER2 低表达的复发或转移性乳腺癌；单药治疗既往含铂化疗失败的 HER2 突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者等。
除了上述药物，在3月份还有还有康宁杰瑞的注射用JSKN003、顺健生物的奥雷巴替尼片等产品也已被纳入BTD品种名单。据了解，2024年NMPA药品审评中心(CDE)共计将近90个新药项目正式纳入突破性治疗品种，数量已超2023全年的70款药物。
业内认为，照此趋势，今年在中国获批上市的突破性治疗品种或将再创新高；从获批适应症层面看，抗肿瘤治疗预计将是突破性疗法的主要集中地。
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