近年来，全球罕见病药物研发正呈现出更加多元化和创新化的趋势，同时，药物临床、上市的数量也在持续增长。数据显示，2024年中国共批准29款罕见病药物上市，其中13款通过优先审评审批程序得以加快上市。
2025年以来，国内也已有多款罕见病药物获批。如3月27日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站公示，阿斯利康旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的1类新药eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症。
Eneboparatide是一种甲状旁腺激素受体1(PTHR1)激动剂，旨在满足甲状旁腺功能减退症的治疗目标。据了解，2024年3月，阿斯利康宣布以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款药物。目前，该产品已获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局的孤儿药资格，用于治疗HypoPT。
值得注意的是，随着药企对罕见病药物的关注持续加大，中国药企在罕见病治疗领域的参与度也正在不断提升。近期，多款国产创新药开发已迎来新进展。
3月26日消息，博安生物自主研发的靶向CD228创新抗体偶联药物BA1302已获得美国FDA授予鳞状非小细胞肺癌和胰腺癌两个适应症的孤儿药资格认定。BA1302为中国头个进入临床阶段的靶向CD228创新抗体偶联药物(ADC)，拟用于多种实体瘤的治疗。
3月19日，上海复宏汉霖生物技术股份有限公司宣布，其创新的抗HER2单克隆抗体(mAb)HLX22用于治疗胃癌，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(ODD)。HLX22为复星医药自AbClon,Inc.许可引进、并后续自主研发的新型靶向HER2的单克隆抗体，拟用于胃癌和乳腺癌等实体瘤的治疗。
2月26日，华东医药发布消息称，其全资子公司中美华东自主研发的ADC创新药注射用HDM2005的套细胞淋巴瘤(MCL)适应症获得FDA孤儿药资格认定。公开资料显示，注射用HDM2005是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的1类生物新药，是一款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)的抗体偶联药物(ADC)。
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据数据显示，2024年，中国已约有210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，其中近38%正处于三期临床阶段，涵盖20种罕见病。对此，分析人士认为，这些进展体现了中国在罕见病药物研发和审评政策上的持续优化，未来，在中外药企的共同努力下，必将为广大罕见病患者提供更多新的治疗选择。
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