小核酸药物是指一类在基因水平上发挥作用的小RNA分子，主要类型有反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、RNA适配体(Aptamer)等。近年来，核酸药物市场发展火热，在罕见病、遗传病、乙肝、肥胖、肿瘤等领域都涌现出了不少新疗法。数据显示，全球已有超100种小核酸药物进入临床研发阶段。目前，还有越来越多药企正在加速布局。
如近日，ASO龙头Ionis Pharmaceuticals宣布，与日本药企小野制药(Ono)已签订一项许可协议，授予后者开发和商业化sapablursen的全球独家权利。Ionis将获得2.8亿美元的预付款，以及可能高达6.6亿美元的额外付款和特许权费。据悉，sapablursen是一种用于治疗真红细胞增多症(PV)的反义寡核苷酸药物，已获得美国FDA授予的快速通道认定和孤儿药认定。
另一家小核酸头部企业Alnylam公司也在日前斩获了一项重磅批准，vutrisiran(商品名Amvuttra)获FDA批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。据悉，Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，是可同时治疗ATTR淀粉样变性患者的多发性神 经病(polyneuropathy)和心肌病的头款FDA批准疗法。
小核酸药物具有高特异性、研发周期短、不易产生耐药性、效果持久、治疗领域广等优点，具有较大的发展前景。当前在中国，其实也已有不少药企在小核酸药物领域迎来了崭新的发展机遇。
3月14日，悦康药业发布2024年全年业绩报告时披露，超长效降脂小核酸药物YKYY015注射液，已获批中美临床，国内Ⅰ期临床试验正在进行中，有望实现一年仅需注射2次有效降脂，其偶联了悦康药业自主研发的GalNAc递送系统，能够实现高效的肝靶向递送。
前沿生物也正在稳步推进小核酸药物研发，现已成功确定部分项目的候选化学物(PCC)，其中一款所选靶点具备同类首创(First-in-Class)潜力的小核酸候选药物，已顺利进入新药临床试验申请支持性研究(IND enabling)阶段。
分析人士指出，通过多年的发展，随着技术的不断进步，核酸药物也正在成为国产创新药的下一个爆点。据了解，中国小核酸药物市场在 2022 年预计约400 万美元，2025 年预计将有望达到 3 亿美元以上。巨大的市场规模将吸引国内药企加速入场，并将研发重点从罕见病拓展到慢性病再到更多疾病领域，为患者带来新的治疗选择和希望。
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