近日，神济昌华(北京)生物科技有限公司已正式获得FDA新药临床试验申请(IND)许可，适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS，俗称"渐冻症")。
资料显示，神济昌华依托清华大学医学院贾怡昌教授团队十余年的科研积累，搭建果蝇、小鼠等新型基因敲入动物疾病模型平台和中枢神经系统腺相关病毒载体(AAV)筛选平台，致力于开发针对肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻症”)、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病的治疗方法。
肌萎缩侧索硬化症，俗称渐冻症，是一种目前无法治愈的神经退行性疾病，患者随着病程进展，神经功能逐步丧失，最终完全丧失语言及肢体功能。有数据显示，目前，国内有超过4万例渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者超过1200例。
渐冻症药物研发难度较大，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。不过，近年来随着药企对该领域的日渐重视，投入的不断加大 ，通过积极开发，除了神济昌华，有部分国内药企在该领域已逐渐迎来新突破。
例如2025年2月24日，士泽生物宣布其自主研发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品XS-228注射液正式获美国FDA批准开展注册临床试验，用于治疗渐冻症(肌萎缩侧索硬化症，ALS)。此次，士泽生物获批的iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液(XS-228注射液)采用了先进的细胞重编程和分化技术。通过将患者自身的体细胞重编程为多能干细胞，再分化为特定的神经前体细胞，有望实现对渐冻症患者神经系统的修复和再生。
2月14日，万邦德制药集团有限公司宣布，公司的在研新药甲钴胺(methylcobalamin)获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的治疗渐冻症的孤儿药资格认定。据悉，此前甲钴胺冻干粉针剂已由国际头部药企卫材公司完成了临床试验并于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。
2月19日，据CDE消息，维泰瑞隆(北京)生物科技有限公司联合申请药品“SIR2501片”，获得临床试验默示许可，受理号CXHL2500047。公示信息显示，药品“SIR2501片”适应症：肌萎缩侧索硬化(ALS)。
2024年12月24日，中美瑞康宣布，其针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成I期临床试验的头例受试者给药。
同年12月，上海医药发布公告称，公司全资子公司上海上药睿尔药品有限公司(“上药睿尔”)自主研发的SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。SRD4610是一种复方中药创新药，目前该项目已在国内完成针对肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期临床试验……
总的来说，当下要实现国产渐冻症治疗药物取得重大突破、上市，仍是困难重重。但随着各大药企创新药不断迎来新进展，ALS这一重大难题将不断迎来新希望，最终造福患者。
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