“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。近年来，我国药企对于罕见病药的研发热情正持续增长，成果也随之开始不断显现，现越来越多产品已被FDA授予孤儿药资格。
3月19日，上海复宏汉霖生物技术股份有限公司宣布，其创新的抗HER2单克隆抗体(mAb)HLX22用于治疗胃癌，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(ODD)。
HLX22为复星医药自AbClon,Inc.许可引进、并后续自主研发的新型靶向HER2的单克隆抗体，拟用于胃癌和乳腺癌等实体瘤的治疗。根据IQVIA MIDAS数据显示，2024年，靶向HER2的单抗产品于全球范围内的销售额约为90.29亿美元。此次HLX22获得孤儿药资格，将有利于在美国的后续研发、注册及商业化。
孤儿药认定是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。今年以来，国内还有有多家药企宣布产品获得获美国FDA孤儿药资格认定。
如2月26日，华东医药发布消息称，其全资子公司杭州中美华东制药有限公司(以下简称“中美华东”)自主研发的ADC创新药注射用HDM2005的套细胞淋巴瘤(MCL)适应症获得美国FDA孤儿药资格认定(ODD)。
该药是中美华东自主研发并拥有全球知识产权的1类生物新药，也是一款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)的抗体偶联药物(ADC)。
2月17日，万邦德发布公告，全资子公司万邦德制药集团有限公司于2025年2月13日收到美国FDA的认定函，甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS，也称渐冻症)获得FDA授予的孤儿药资格认定。甲钴胺是一种维生素B12类似物，也是一种无需生物转化就能穿过血脑屏障的维生素B12。它可以有效地通过体循环运输并储存在肝脏中，但主要被脑细胞，优先是神经元利用。
业内认为，国产孤儿药不断获得FDA孤儿药资格认定，意味着中国药企罕见病药物研发已渐入佳境。近年来，罕见病已成为国家政策、诊疗体系和社会关注的焦点。我国为了提升我国罕见病患者的用药可及性和保障水平，已经出台了多项罕见病药物研发的支持政策，并还在积极将罕见病治疗药物纳入医保目录。在此背景下，国内药企对罕见病药研发热情日渐增长，研发能力也开始持续提升。
据统计显示，2024年国家共批准29款罕见病药物上市，其中13款通过优先审评审批程序得以加快上市。有14款出自中国药企，涉及肝豆状核变性等12种罕见病。值得一提的是，目前国内还约有210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，其中约38%已处于三期临床，涵盖全身型重症肌无力、帕金森病(含青年型、早发型)、免疫系统疾病、神经系统疾病等。
未来，随着我国研发的罕见病药物开发不断推进，新药的上市时间将缩短，更多新药将上市惠及广大患者。
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