3月6日，Plus Therapeutics(PSTV.US)3月6日表示，其针对肺癌患者软脑膜转移的治疗药物Rhenium (186Re) Obisbemeda获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定。软脑膜转移是指癌细胞扩散至覆盖大脑和脊髓的膜层，Rhenium (186Re) Obisbemeda此次获得的孤儿药认定正是针对这一适应症。
“孤儿药”又称为罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。不完全统计显示，2023年，FDA批准的新药中孤儿药占比超过50%；孤儿药产品的全球销售额已经接近1700亿美元。
随着市场的不断扩大，近年来，“孤儿药”已逐渐摆脱边缘化，成为不少国家政策、诊疗体系和社会关注的焦点。如我国就已出台了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》、《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》等多项孤儿药研发的支持政策，以及积极将相关治疗药物纳入医保目录，来提升我国罕见病患者的用药可及性和保障水平。
目前，在政策利好下，国内药企研发能力持续提升，越来越多国产“孤儿药”也已获得FDA认定，并从实验室走向了患者。如2月26日，华东医药发布消息称，其全资子公司中美华东自主研发的ADC创新药注射用HDM2005的套细胞淋巴瘤(MCL)适应症获得FDA孤儿药资格认定。
公开资料显示，注射用HDM2005是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的1类生物新药，是一款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)的抗体偶联药物(ADC)。
2月18日，万邦德发布公告披露，其自主研发的甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化(ALS，渐冻症)获美国FDA孤儿药资格认定。
据了解，截至2024年底，我国已有188种罕见病药物上市，涉及101种罕见病。其中在2024年，国内就批准了29款罕见病药物上市，而29款药物中14款来自中国药企。从整体来看，我国药企在孤儿药领域已取得了诸多进步，除了数量持续增长，在基因治疗、细胞治疗、小分子药物和抗体药物等方面，也已开始取得显著的临床进展。
业内认为，我国孤儿药不断涌现的背后，是多项政策的支持助力，以及过国内药企创新能力持续提升所致。未来，随着我国对罕见病的重视、系列政策的推进、医保的覆盖，中国本土企业研发上市的孤儿药数量预计还将不断增加。未来5年，肿瘤治疗领域预计将继续占据孤儿药市场的重要地位；同时，神经系统和免疫调节领域也将涌现出更多新疗法。
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