突破性治疗品种是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，并具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。自2019年中国国家药监局《突破性治疗药物工作程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入这一名单。如近期，CDE就又拟纳入多款突破性疗法品种，将为白血病、胰腺癌等患者带来效果或安全性更好的潜在治疗选择。
2月25日，据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，亚盛医药旗下第三代TKI药物奥雷巴替尼片(商品名：耐立克)的新适应症申请联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)拟纳入突破性治疗品种。
奥雷巴替尼为一款口服第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。2021年11月，奥雷巴替尼获批首个适应症，成为国内头款用于治疗TKI耐药且伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)的药物；2023年11月，奥雷巴替尼适应症进一步拓展，用于对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP)成年患者。目前，该药在实体瘤和血液肿瘤治疗领域具备广阔前景。
2月21日，CDE公示，科济药业1类新药CT041自体CAR T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为既往接受过至少二线治疗失败的Claudin18.2(CLDN18.2)表达阳性的晚期胃/食管胃结合部(G/GEJ)腺癌。
据了解，CT041是科济药业针对Claudin18.2蛋白进行研发的一种自体CAR-T细胞候选药，已在中国的2期临床试验中取得积极结果。科济药业目标Claudin18.2阳性实体瘤的舒瑞基奥仑赛注射液，旨在治疗胃癌、食管胃结合部腺癌及胰腺癌。目前，该公司在全球开展了多项临床试验，而此前已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定及孤儿药资格。
结语
根据数据显示，2024年，NMPA药品审评中心(CDE)共计将近90个新药项目正式纳入突破性治疗品种。照目前国内医药创新发展大热的趋势来看，2025年预计将有更多新药被CDE纳入突破性治疗品种。但值得注意的是，随着越来越多创新药企集中申请，也意味着CDE对突破性治疗药物的筛选或将更加严格，对于药企来说，未来在创新药的开发方面，需要追求更真实的“突破”意义。
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