新药研发风险高,投入大,回报周期长,早已让药企砍管线成为常态。而近年来,出于资源配置和资金聚集的问题,医药企业的降本大刀更是频频挥向新药研发管线。近期,辉瑞、渤健、礼来等跨国药企就已相继终止了多款高价新药的开发。
近日,有报道称,辉瑞宣布将终止B型血友病基因疗法Beqvez的开发和商业化。这款定价高达350万美元的基因疗法,从获批到被放弃,仅仅过了一年的时间。
公开资料显示,该疗法的研发始于Spark Therapeutics,辉瑞在2014年从Spark获得了Beqvez的授权。2024年1月,Beqvez获得加拿大卫生部批准上市,用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者;2024年4月,Beqvez获得美国FDA批准上市。
据悉,放弃Beqvez后,辉瑞打算将其资源集中在其认为将对患者产生重大影响的治疗方法上,例如近期获得批准的一种血友病A新药Hympavzi上。Hympavzi是一种抗组织因子途径抑制剂(TFPI)。
2月12日,渤健(Biogen)宣布终止4款神经类药物的开发,包括针对糖尿病周围神经性疼痛的BIIB143(cemdomespib)、针对早期阿尔茨海默病的BIIB113、针对早期帕金森的BIIB094和针对多系统萎缩症的BIIB101。
在此之前,礼来也透露,在2024年第四季度,其已对两个主要治疗领域的研发管线进行优化,终止了处于临床阶段的阿尔茨海默病和肥胖症候选药物项目。其中,礼来的口服O - GlcNAcase抗tau蛋白药物cepemgnastat在一项2期试验中未能减缓早期症状性阿尔茨海默病患者的临床衰退,数月后,就已从研发管线中被移除。
除了跨国药企,近年来还有上海医药、华东医药、科兴制药、亚虹医药、天坛生物、天士力等众多国内药企也先后终止了在研项目。其中,多数管线被叫停的原因包括临床试验结果未达预期、缺乏市场竞争力,以及外部环境变化导致的药品需求下降等。
业内表示,这些药企终止药物开发的案例,反映出药企在新药开发和商业化上一直都在面临重大挑战。未来,在政策的引导和市场竞争加剧的情况下,药企对于管线的管理需更加理性、谨慎。
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