近日，制药头部辉瑞做出一项重大决策，宣布停止 B 型血友病基因疗法 Beqvez 的研发和商业化进程。
值得一提的是Beqvez 在 2024 年 4 月才刚刚获得 FDA 批准上市，定价高达 350 万美元，但是一年时间过去，辉瑞便决定终止了该药物的开发和商业化。
资料显示，Beqvez是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因替代疗法，旨在通过一次性治疗解决B型血友病患者的长期出血问题。B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，主要由于第九凝血因子缺乏导致，患者通常需要定期注射凝血因子以防止出血。Beqvez通过将正常功能的第九凝血因子基因导入患者体内，从而恢复其凝血功能。据悉，Beqvez研发始于Spark Therapeutics，辉瑞在2014年从Spark获得了Beqvez的授权。
对于辉瑞为何放弃Beqvez，原因或是“需求疲软”。辉瑞表示，迄今为止，患者及其医生对血友病基因疗法表现出的兴趣有限。此外，该产品自获批以来，未有商业患者接受过Beqvez治疗。
据悉，放弃Beqvez后，辉瑞打算将其资源集中在其认为将对患者产生重大影响的治疗方法上，例如近期获得批准的一种血友病A新药Hympavzi上。Hympavzi是一种抗组织因子途径抑制剂(TFPI)。作为FDA批准的TFPI抗体，Hympavzi不仅为A型和B型血友病成人及12岁以上儿童患者提供了一种新的预防和降低出血发作频率的治疗选择，还因其便捷的自我给药方式，较大地提高了患者的生活质量。
根据梳理，辉瑞在细胞基因疗法领域的布局并非一帆风顺。早在 2014 年，辉瑞从 Spark Therapeutics 获得 Beqvez 的授权，开启了细胞基因疗法领域的探索。经过十年的投入，终于迎来了 Beqvez 的上市，然而市场表现却令人大失所望。在过去的一年里，其销售业绩为零，这也让辉瑞不得不重新审视该项目的前景。不仅如此，2024 年 6 月，辉瑞开发的杜氏肌营养不良症基因疗法(PF-06939926)在 3 期临床试验中遭遇意外挫折，公司决定放弃该项目，并计提了 2.3 亿美元的减值费用，还裁减了位于北卡罗来纳州工厂的 200 多名员工。2024 年 12 月 30 日，即便 3 期试验获得了积极结果，辉瑞还是决定终止与 Sangamo Therapeutics 公司就血友病 A 基因疗法的合作关系。
随着 Beqvez 退出市场，辉瑞目前已没有处于商业或临床阶段的细胞基因疗法管线，其发言人也确认，辉瑞目前没有正在进行的基因疗法项目。这一系列动作表明，辉瑞正在逐步退出细胞基因疗法领域。
其实，辉瑞并非唯一在药物研发上遭遇困境并选择终止项目的药企。曾经估值超百亿美元的细胞基因疗法企业蓝鸟(Bluebird Bio)，在 2 月 21 日宣布以 2900 万美元的低价卖给凯雷集团和 SK 资本。据悉，蓝鸟生物获批的三款细胞基因疗法产品 —— 镰状细胞病基因疗法 Lyfgenia 、脑肾上腺脑白质营养不良基因疗法 Skysona 、β 地中海贫血基因疗法 Zynteglo ，至今未实现盈利。
另外，在血友病基因疗法领域，其他药企也面临着类似的问题。CSL Behring 公司的 Hemgenix 作为头个上市的 B 型血友病基因疗法，同样面临着上市后推广速度慢于预期的问题。Biomarin 公司的 A 型血友病基因疗法 RocTavian 同样销售缓慢，2023 年 6 月获 FDA 批准上市，定价 2900 万美元，2024 年销售额仅 2600 万美元。
业内表示，这些药企终止药物开发的案例，反映出细胞基因疗法在商业化道路上的重重挑战。高昂的价格、保险覆盖的局限性、患者选择的限制、市场教育不足、长期效果和安全性不确定性等因素，都成为了阻碍细胞基因疗法走向市场的绊脚石。对于整个医药行业来说，这不仅是企业战略的调整，更是对未来药物研发方向和商业模式的一次深刻反思。未来，细胞基因疗法是否能突破这些困境，找到新的发展路径，值得持续关注。
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