脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种神经退行性罕见病。发病后，患者运动功能逐渐退化，直至生命的尽头。针对这种疾病，渤健公司研发了一款治疗药物，即诺西那生钠注射液，这也是全球头个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
在中国，诺西那生钠注射液于2019年4月28日上市，随后在2021年12月3日，国家医保局发布消息称，诺西那生钠注射液被正式纳入医保。 该药进医保后实现了放量，据业内统计，该药在进入医保目录之前，2020年与2021年的国内销售额分别只有5724.13万元和15517.22万元，而进医保后，该药2022年全年销售额大增至5.99亿元，增长率高达286.53%。不过到2023年下滑23.73%，为4.6亿元。2024年，诺西那生钠注射液降至每针3.3万元。
当前，诺西那生钠注射液仿制药正吸引国内药企的布局。2022年10月，国家药监局发布关于《仿制药参比制剂目录(第六十一批)》，将诺西那生钠注射液列入了参比制剂目录。在此背景下，2024年9月，药友制药递交了诺西那生钠注射液仿制药的上市申请，有望拿下该品种首仿。
国家药监局药品审评中心(CDE)网站日前披露的信息显示，齐鲁制药的诺西那生钠注射液1月3日申报上市，这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业。
除了仿制药以外，国内药企也在积极布局治疗SMA的创新药。例如，杭州嘉因生物科技的EXG001-307、北京锦篮基因科技的GC-101等均已经进入1/2期临床。
其中，北京锦篮基因科技的GC101腺相关病毒注射液于2024年12月11日被CDE纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为2型脊髓型肌萎缩症。从药物类型上来看，GC101是治疗用生物制品，特别适用于2型脊髓性肌萎缩症。这一药物通过基因疗法的方式，尝试修复或替代缺失的功能，对患者的神经系统产生潜在的积极影响。新的研究表明，使用基因疗法的患者，在运动功能方面的改善显著，这无疑为脊髓性肌萎缩症的治疗开辟了新道路。
九天生物医药(上海)/揽月生物医药科技(杭州)的腺相关病毒基因疗法SKG-0201 IND申请于2023年9月16日获得CDE受理。该药获批临床试验，已进入1期临床试验。
杭州嘉因生物科技的EXG001-307是公司自主研发设计的针对SMA疾病的SMN1基因治疗药物,在设计上创新性采用了神经特异性的启动子，进而特异性的在神经组织(治疗靶器官)进行表达，降低非靶组织的毒性(如肝脏、心脏等)。临床前研究显示，在动物体内的结果初步验证了EXG001-307的设计优势，1/2期临床试验的初步数据也表现出了更好的安全性和显著疗效。
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