“渐冻症”(肌萎缩侧索硬化症；ALS)是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。据悉，在ALS药物领域，部分药企也正在积极开发，并逐渐迎来新进展。
如2024年12月24日，中美瑞康宣布，其针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成I期临床试验的头例受试者给药。
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。中美瑞康相关人士表示，RAG-17头例受试者完成给药，这标志着公司在攻克肌萎缩性侧索硬化症(ALS)这一神经退行性疾病方面迈出了重要一步。这类疗法有望为患有像渐冻症这样的罕见重症的患者及其家人带来改变人生的希望。
据悉， RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药资格认证，并于2024年先后获得FDA与中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验许可。2024年11月，在一项研究者发起的临床试验(IIT)中，RAG-17展现了积极的临床结果，进一步验证了其潜力。
另外，12月10日，上海医药则发布公告称，公司全资子公司上海上药睿尔药品有限公司(“上药睿尔”)自主研发的SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。据悉，SRD4610是一种复方中药创新药，目前该项目已在国内完成针对肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期临床试验。
而11月28日，“士泽生物”发布文章称，士泽生物医药(苏州)有限公司联合上海市东方医院(同济大学附属东方医院)刘中民团队等顺利完成“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症(肌萎缩侧索硬化症；ALS)”的全球头例患者入组。
据悉，此前，经过多轮严格评审，本项临床研究正式由国家两委局批准，作为国家级干细胞备案临床研究项目正式开展：本临床研究项目是我国正式获批开展的iPSC衍生细胞药治疗渐冻症的临床研究，也是全球头例/头个异体通用型临床级iPSC衍生神经细胞再生治疗渐冻症的临床研究。
业内表示，随着创新药不断迎来新进展，ALS这一重大难题也将迎来新希望。根据数据统计，目前国内获批的渐冻症药物共有3款，其中包括今年10月获批上市的托夫生注射液(Tofersen)，该药物由渤健生物科技(上海)有限公司生产，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症(渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS)成人患者，是SOD1-ALS对因治疗药物。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
