12月6日，国家卫生健康委召开新闻发布会，会上介绍，在鼓励儿童药品研发申报方面，按照加强儿童用药工作的要求，不断丰富儿童适用药品的品种、剂型、规格，满足儿科临床用药需求。2016年以来，国家卫生健康委会同相关部门，先后制定并发布了5批共144个药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前已有32个药品获批上市，其中有16个是罕见病用药。
16个儿童适用的罕见病用药中，包括罕见难治性癫痫患儿治疗的氯巴占片等。笔者了解到，不久前刚出炉的2024年国家医保药品目录结果中包括氯巴占片，该药进医保后将进一步减轻患者疾病负担，同时也为Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者的治疗提供一种新的选择。
癫痫是一种病程长、以临床反复发作为特点的神经系统疾病，主要特征为神经元异常放电导致短暂的脑功能障碍。其中，LGS癫痫患者比较罕见，对整个家庭负担也比较重。
过去，国内既没有氯巴占进口药也没有氯巴占仿制药。而氯巴占由于属于《麻醉药品和精神药品品种目录》中的第二类精神药品，受到严格管控，因此患者存在用药难的困境。
2017年5月，《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》发布，该文件旨在鼓励研发满足中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。氯巴占也在被鼓励研发的儿童药品清单之列。
随后在2022年6月，国家卫生健康委、国家药监局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，全国50家主要的医院被列入牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单。这些医院通过临采的形式向患者供应进口氯巴占片。其中，进口氯巴占片生产厂家为赛诺菲，价格为317元/盒，规格为10mg×100片，每片价格为3.17元。
同在22年9月，宜昌人福的氯巴占片获得国家药监局批准上市，10mg×28片规格的国产氯巴占片定价为84元/盒。除了已经上市的片剂，宜昌人福还在进行氯巴占口服混悬液的临床研究。
2024年11月28日，氯巴占片被纳入2024年国家医保药品目录，支付价格为2.11元/片(10mg/片)和3.59元/片(20mg/片)，适应证为限2岁及以上LGS患者癫痫发作的联合治疗。
业内预计，以10mg/片的规格来计算，此次宜昌人福国产氯巴占片进入医保药品目录后降价约30%，将进一步降低患者用药成本。
据人福医药2024年11月29日发布的公告，2023年宜昌人福氯巴占片销售收入约为600万元，该产品2024年1—9月销售收入约为1100万元。随着该药进医保，将给患者减轻费用负担，同时对于药企产品而言有利于实现放量。
目前，我国对于儿童药品研发的支持力度还在加大。日前印发的《关于加快完善生育支持政策体系推动建设生育友好型社会的若干措施》中提出，鼓励儿童药品研发申报，不断丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格等内容。随着更多利好政策的支持，未来儿童患者有望迎来更多治疗新选择。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
