11月21日，国家药监局网站显示，默沙东的Belzutifan片(贝组替凡片)获批上市，适应症为von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。
Belzutifan是一款小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。Belzutifan的临床数据充分展示了其作为HIF-2α抑制剂的显著疗效和安全性。在临床试验中，针对罹患VHL相关性肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的患者，Belzutifan展现出了治疗成效。
资料显示， HIF-2α抑制剂的作用机制主要在于抑制HIF-2α的转录和表达，从而阻断其与下游靶基因的相互作用，减少肿瘤细胞的增殖和血管生成。HIF-2α在肾脏、肺和心脏等特定器官中表达，与HIF-1α相比，其调节的靶基因具有一定重叠性，但在肿瘤发生过程中发挥截然相反的作用。HIF-2α的过度表达往往与多种恶性肿瘤的进展密切相关，特别是在肾细胞癌中，约90%的透明细胞RCC肿瘤中存在VHL基因的失活，导致HIF-2α的积累。
默沙东的Belzutifan作为HIF-2α抑制剂，在联合卡博替尼治疗晚期ccRCC研究中，疾病控制率(CR+PR+SD)为92.7%。
业内表示，Belzutifan市场需求巨大。其中VHL是一种罕见的遗传性疾病，每3.6万人中就有1人患病。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险，也有罹患某些癌症的风险，包括肾细胞癌。肾癌是泌尿系统中较常见的恶性肿瘤，患者数量众多，默沙东的Belzutifan作为HIF-2α抑制剂，市场价值不言而喻。
业内表示，随着Belzutifan在中国的获批上市，其市场潜力有望进一步释放。因为中国作为全球大型医药市场之一，对于抗肿瘤新药的需求日益增长。
数据显示，2023年Belzutifan的销售额达到2.18亿美元，增长率高达77.2%。据悉，作为一款创新药物，Belzutifan在市场上享有较高的定价权。根据相关数据表明，部分地区该药物40mg规格的零售价格在12-21万人民币之间，这为其销售额的增长提供了坚实的基础。
据悉，在同类竞品方面，目前市场上尚无其他HIF-2α抑制剂获批上市。不过根据梳理，当前已有多个药物处于研发阶段。其中国外市场，诺华制药的DFF332、NiKang Therapeutics Inc的NKT-2152(与上海翰森合作开发)、Arrowhead Pharmaceuticals Inc的ARO-HIF2(基因疗法)以及Arcus Biosciences Inc公司的AB-521等均在研发阶段。
在中国市场，贝达药业的BPI-452080是一款受关注的HIF-2α抑制剂。据悉，11月20日贝达药业公告，BPI-452080片药物临床试验申请已获得NMPA受理。资料显示，BPI-452080片是一种创新、口服的小分子HIF-2α抑制剂，拟用于VHL综合征相关肿瘤和实体瘤。
业内表示，随着更多药物取得新研发进展，HIF-2α抑制剂的市场格局将进一步丰富，同时也有望为患者提供更多的治疗选择。
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