核酸药物包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA适配体(Aptamer)等。有业内人士表示，核酸药物被认为是继小分子药物和单克隆抗体之后的第三代创新药物，具有研发周期短、不易产生耐药性等优点。
近年来，核酸药物市场热度持续攀升。有数据预测，到2030年全球核酸药物市场有望达到250亿美元。而中国市场，预计到2025年将达到3亿美元以上。据悉，针对这一热门领域，国内不少药企加紧布局。
如悦康药业9月30日披露投资者关系活动记录表显示，公司小核酸药物和mRNA疫苗研发及中试生产平台已初步建设完成，加强了从靶点筛选与确认、序列设计、抗原设计、药效评价、CMC小试和中试、临床试验到注册申报的全链条的研发能力。同时，公司自研的可电离阳离子脂质辅料YK-009已完成CDE原辅包平台及FDA DMF的备案登记，成功应用于公司核酸药物管线中。另外，公司治疗原发性肝癌的反义核酸药物CT102正在开展临床IIa期试验。
君实生物在小核酸药物方面也早有布局，其早在2021年就搭建了siRNA药物研发平台。2023年11月，君实润佳小核酸创新药研发生产基地项目正式开工启建，投资总额超过50亿元。该项目计划落户10条小核酸药物管线的研发、生产和销售。目前，君实生物在研管线中共有JS401、RP903两款siRNA药物，目前均处于临床1期。
君实生物在2024年半年报中提到，其siRNA药物研发平台使用生物信息学及机器学习技术对siRNA进行理性设计，获得抑制作用的siRNA序列。通过修饰模式设计，在提高siRNA稳定性的同时降低副作用。获得具有抑制活性的siRNA序列后，其与靶向投递分子组合形成具有靶向抑制作用的siRNA药物。此外，siRNA的合成纯化及中试生产平台也将在近期搭建完成，进一步提高项目研发能力。
石药集团在mRNA技术平台上已有多项进展，其中“SYS6026注射液”IND申请已获受理，拟用于治疗HPV16和18亚型阳性的实体瘤。此前，其开发的基于LNP转染的CAR-T细胞候选疗法SYS6020也已获批IND申请。
此外，对于前景大的小核酸药物市场，信达生物、恒瑞医药等药企也已经抢先布局。如恒瑞医药也在2023年启动了siRNA药物HRS-5635的临床试验。同样看中小核酸药物的还有华东医药和信达生物，它们均与圣因生物达成合作，切入小核酸药物研发领域。此外，圣诺医药拥有自研递送系统——多肽纳米颗粒，同时公司也有多款siRNA药物进入临床。
分析人士指出，RNA技术应用前景不可小觑，除了已在传染病和肿瘤治疗领域展现出的广阔前景，那些掌握mRNA平台核心技术的企业，未来可能通过调控特定microRNA的表达来抑制肿瘤细胞的生长和扩散，同时利用mRNA肿瘤疫苗来诱导机体产生针对肿瘤细胞的特异性免疫反应，充分利用两种核酸技术的作用机制和优势，提高对特定肿瘤的治疗效果。
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