多年来，儿童药品都是我们国家药物体系中的一大短板，儿童用药问题也备受关注，其在研发上存在一定的挑战，有的疾病还存在“病等药”的问题，有的是有了药但“能不能用、如何用、说不清”的问题。针对这些问题，国家药监局多措并举，持续满足儿童患者临床用药需求。
例如，国家药监局通过落实优先审评审批政策，加快儿童用药上市速度。会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单。加快完善儿童用药研发技术要求，发布21项儿童用药研发标准及指导原则。就在不久前，第五批鼓励研发申报儿童药品清单印发，清单共有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。据悉，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。
数据显示，儿童新药研发呈现出快速增长的态势。2021年儿童用药获批上市数量为47个，2022年增长到66个，2023年达92个，今年1-8月份，已经完成批准49个。
其次，国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序(试行)》，针对儿科临床急需药品，通过企业加强科学研究，监管部门组织严谨评价，在说明书中增补儿童应用信息，更好地保障儿童临床用药的安全和有效。
截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药，比如大家比较关注的儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。
此外，国家药监局还加快完善研发技术要求，并与国际接轨。已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，这与发达国家监管机构相当，其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发。
值得一提的是，不少儿童新药症正加速进医保。例如，2023年4月28日，硫酸氢司美替尼胶囊在国内获批上市，适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童患者，该药是国内头个获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。同年8月，该药物出现在2023医保目录初审名单中，9月正式商业上市；同年9月20日，神经纤维瘤病又出现在第二批罕见病目录中。到了2023年12月13日，2023年国家医保目录公布，硫酸氢司美替尼胶囊从国内获批到进入医保目录的时间不到8个月，为整个神经纤维瘤病群体带来福音。
下一步，国家药监局将继续把保障儿童用药安全、可及作为工作的重点之一，进一步加大儿童用药研发生产支持力度，强化儿童群体用药保障，让家长们更加放心。
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