近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。数据显示，2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1至8月，已经批准上市的达到37个。
如今年7月，齐鲁制药罕见病治疗药物马昔腾坦片(欣益通®)获得国家药品监督管理局批准上市。该药适用于肺动脉高压患者，以延缓疾病进展。8月，齐鲁制药罕见病治疗药物富马酸二甲酯肠溶胶囊(申复宁®)也获批上市，适用于多发性硬化患者。
今年4月，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊获国家药监局批准上市。此次国内获批的适应症为用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。
3月，勃林格殷格翰旗下产品圣利卓家族皮下注射制剂(通用名：佩索利单抗)获国家药品监督管理局批准上市，用于减少12岁及以上青少年(体重≥40kg)和成人的泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作。这次获批标志着佩索利单抗皮下注射制剂成为跨国药企中头个全球多中心同步研发、并先在中国获批的全球创新药，早于美国、欧盟和日本。
2月，罗氏制药可伐利单抗(商品名：派圣凯®)在中国获批上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(pnh)成人和青少年(≥12岁)患者。
此外，8月19日，NMPA网站还公示，奥克特珐玛(Octapharma)公司和兴科蓉药业共同申报的重组人凝血因子Ⅷ上市申请获得批准。重组人凝血因子Ⅷ是一种用于血友病A替代治疗的产品。《罕见病诊疗指南2019》指出，血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。
据悉，为满足罕见病患者药物需求，近年来国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市。据相关人士介绍，主要有三条通道：一，鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。二，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。三，临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。
此外，国家药监局还与有关地方、有关部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，想更多办法，包括：支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。
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