国家药品监督管理局副局长黄果13日在北京表示，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1至8月，已经批准上市的达到37个。
国务院新闻办公室当天举行新闻发布会。针对这两年备受关注的罕见病患者用药问题，黄果在会上表示，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市。
在鼓励自主创新通道方面，黄果指出，通过鼓励我国新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。国家药监局设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市效率。
在加快引进通道方面，黄果表示，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。另一方面，鼓励境外已上市罕见病用药进口，目前我们正在就《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》向社会公开征求意见，对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。
在临时进口通道方面，黄果指出，尽力保障特殊情况下的临床急需。2022年国家药监局会同国家卫健委制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙喋呤等罕见病药品急需。
黄果强调，国家药监局将构建好、发展好保障罕见病用药的这几条重要通道。与卫生健康、医保等部门密切配合，加大政策支持力度，鼓励企业创新研发，让更多罕见病有药可用。
