“突破性疗法”作为继快速通道、加速批准、优先审评以后，美国食品药品监督管理局(FDA)的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA更加密切的指导，保障在较短时间内为患者提供新的治疗选择。
根据梳理，8月以来，有多款创新药获得FDA突破性治疗认定，其中包括先声药业、翰森制药等多家国内药企。
如先声药业9月2日公告，2024年8月29日，先必新舌下片(依达拉奉右莰醇舌下片)获FDA突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中(AIS)。
资料显示，先必新舌下片是一种脑细胞保护剂，由依达拉奉和右莰醇两种活性成分组成，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用，能够显著减少AIS导致的脑细胞损伤。该药独特的舌下片配方在舌下与唾液接触后即可迅速崩解，通过舌下静脉丛快速吸收进入血液发挥疗效，有望增加卒中治疗方式的灵活性。
8月20日，翰森制药也宣布，合作方葛兰素史克(GSK)就HS-20093 (GSK5764227)获FDA突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物(ADC)正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的(复发或难治性)广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者治疗。
资料显示，HS-20093是一种新型B7-H3靶向抗体药物偶联物(ADC)，由全人源化的B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，正在中国进行多项用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌及其他实体瘤的Ⅰ期和Ⅱ期临床研究。2023年12月20日，翰森制药与GSK订立独家许可协议，授予GSK全球独占许可，以开发、生产及商业化HS-20093。
此外，多家国外药企也公布FDA“突破性药物”进展。如8月20日，第一三共(Daiichi Sankyo)宣布其与阿斯利康(AZN.US)联合开发的重磅抗体偶联药物(ADC)Enhertu(trastuzumab deruxtecan)获得美国FDA授予突破性疗法认定(BTD)，用于治疗激素受体(HR)阳性HER2低表达(IHC 1+或IHC 2+/ISH-)或HER2超低表达(定义为带有膜染色的IHC 0)不可切除或转移性乳腺癌患者，这些患者接受过两线内分泌疗法治疗其转移性疾病，或在接受一线内分泌疗法联合CDK4/6抑制剂后6个月内或在接受内分泌辅助疗法后24个月内发生疾病进展。
据悉，Enhertu在2019年头次获美国FDA批准，用以治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。今年4月，FDA批准该疗法用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。
此外，FDA近期还授予新药Zongertinib，治疗HER2阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的突破性疗法资格。具体用于治疗携带HER2突变的晚期、不可切除或转移性NSCLC成人患者，这些患者先前已接受过系统治疗。
资料显示，Zongertinib是由德国生物制药公司Boehringer Ingelheim研发的一款口服治疗药物。评估Zongertinib疗效的1a/b期Beamion LUNG-1研究的数据，将在2024年9月9日的世界肺癌大会(WCLC)上展示。
突破性疗法认定旨在加速药物的开发和审查，这些药物具有治疗严重疾病的潜力，并且初步临床证据可能表明比现有疗法有实质性改善。随着这些创新药获得FDA突破性治疗认定，相关患者有望迎来新的治疗选择。
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