随着医学科技的不断进步，药物研发在寻找治愈疾病的道路上取得了突破。然而，对于那些严重危及生命、缺乏有效治疗手段的疾病，新的突破性治疗药物尤为重要。为了加速突破性治疗药物的研发和上市，中国的《药品注册管理办法》引入了突破性治疗药物程序，为创新药物的发现和应用提供了更灵活的途径。
据悉，近日，多个创新药纳入突破性治疗药物程序，包括上海朗昇生物联合申请的药品“LX101注射液”、香雪生命科学联合申请的药品“TAEST16001注射液”等。
资料显示，LX101注射液适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)患者。该注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。
公开资料显示，RPE65基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病，患者在婴幼儿期发病，几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚无有效治疗方法。LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型(AAV2)携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。
据悉，朗信生物致力于基因治疗创新药物研发制造，专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，该公司共推进5个候选分子进入临床。
而香雪生命科学的 TAEST16001 注射液是一款 TCR-T 细胞免疫治疗产品，拟用于治疗组织基因型为 HLA-A*02:01，肿瘤抗原 NY-ESO-1 表达为阳性的软组织肉瘤。
资料显示，AEST16001 是香雪生命科学自主研发的 TCR-T 细胞免疫治疗产品，针对 NY-ESO-1 癌睾抗原的 TCR-T 细胞，将病人的 T 细胞在体外用基因工程改造过的带有肿瘤抗原特异性的 TCR 基因的慢病毒转染，然后这些表达抗肿瘤抗原 TCR 的 T 细胞被大量扩增到约1×109~2×1010 个细胞量，病人经过适当剂量药物进行淋巴细胞清除(清淋)后，再把 TCR-T 细胞回输给病人。
目前，TAEST16001 的 Ⅰ 期临床试验已经完成，并正在开展治疗晚期软组织肉瘤患者的 II 期临床试验。据悉，在 2024 年 6 月举行的 ASCO 大会上，研究人员曾公布了该 II 期临床试验的阶段性数据总结。
有数据统计，2024年上半年(截至6月21日)，有39款新药通过公示正式被纳入了突破性治疗药物的名单。而这些药物多分布在癌症治疗领域，占据了30个，占比高达77%。其中，用于治疗肺癌、乳腺癌和结肠癌/结直肠癌的项目数量居多。
业内指出，随着突破性治疗药物工作程序的实施，越来越多的新药得到了监管部门的认定和鼓励。而通过加快新药研发进程和缩短上市时间，这些创新药物有望更早应用于临床。
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