血友病是一种遗传性疾病，它是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗，患者须终身用药，基因治疗作为有望治好血友病的前沿技术，正迎来众多药企的布局，并且进展消息不断。
7月25日消息，辉瑞宣布临床3期试验AFFINE的积极结果，该研究评估其在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于治疗中度至重度血友病A成人患者的疗效与安全性。
分析显示，该试验达成主要终点与关键次要终点，giroctocogene fitelparvovec与替代预防疗法相比在预防患者出血上具有优效性。辉瑞将与监管单位讨论试验结果并在即将举行的医学会议上公布详细数据。
Giroctocogene fitelparvovec是一款创新的在研基因疗法，它包含一个生物工程化的AAV6衣壳和人类凝血FVIII基因，该基因经修改以删除相应蛋白的B结构域。该疗法目的是通过单次输注giroctocogene fitelparvovec让患者能够长时间产生FVIII，以提供出血保护并减少通过静脉输注进行的常规预防治疗的需要。
据悉，Giroctocogene fitelparvovec已获得美国FDA授予的快速通道资格和再生医学疗法(RMAT)认定，以及美国和欧盟的孤儿药资格。
笔者了解到，实际上，辉瑞在血友病基因疗法赛道上频频布局，陆续收获重大进展。例如，4月份，辉瑞宣布，公司一种治疗血友病的基因疗法Beqvez获得美国FDA批准，用于患有中度至重度血友病B的成年人。
Beqvez是一种一次性治疗方法，使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质，血友病B患者会更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。试验结果显示，Beqvez减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要，患者不再受定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰，因此有可能改变血友病B患者的生活。彼时，辉瑞公司发言人表示，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者，若不计保险和其他折扣，每剂价格高达350万美元。
除了辉瑞，7月24日，武田中国与信念医药集团宣布，国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
据了解，BBM-H901此前已进行了注册临床研究(CTR20212816)III期试验。该试验是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。信念医药近期表示，截至目前，III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
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