诺华公司宣布其在研化合物LDK378获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性治疗药物的称号，此次授予是基于该药正开发用于间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。ALK+ NSCLC患者往往是非吸烟者并且比非ALK转移的NSCLC患者更加年轻，而目前ALK+ NSCLC患者的治疗选择十分有限。
FDA称突破性治疗药物称号旨在加快那些用于严重或危及生命的疾病治疗药物的开发和审查，前提是该治疗药物至少达到一项重要的研究终点，并且与现有治疗药物相比有实质性的改进。该称号包括所有快速通道的特权，同时还能获得FDA的重点指导。突破性治疗药物称号不同于加速审批和优先审查，是一种特殊的状态，如果符合相关细则，相同的药物也可被授予该称号。
诺华肿瘤发展＆医疗事务部全球主管Alessandro Riva说“LDK378是我们特色研究方法的一个有力范例，即着重研究病因通路，突破性治疗药物称号的获得将促进我们与FDA的合作，同时加速为ALK+ NSCLC患者提供新的治疗选择。”
LDK378的I期临床试验研究了该药用于88例晚期ALK+恶性肿瘤患者的最大耐受剂量、安全性、药代动力学特性和抗肿瘤活性，试验数据显示，大多数ALK+ NSCLC患者对该药有明显响应，该药用于早前接受过克唑替尼（crizotinib）治疗但病情恶化的患者的响应率达80％（包括完全响应和部分响应）。
诺华公司已经启动了两项II期临床试验，以进一步评估该化合物。此外，诺华公司还计划在今年晚些时候启动III期临床试验，首批申请文件预计可在2014年年初提交给监管机构。
