近期，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)创新口服单药疗法——盐酸伊普可泮胶囊，在上海、广东等多地开出头张处方，这标志着该款控制血管内外溶血的创新口服治疗药物在这些地区实现供药。
据悉，PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，患者需要终身维持用药来控制溶血。作为一种慢性、多系统、进行性的血液系统疾病，PNH对患者的伤害是终身的，可能造成一系列威胁生命的并发症。业内人士指出，除了贫血、溶血、骨髓造血功能衰竭等典型的临床症状，患者也面临着数倍于常人的血栓和慢性肾病风险，部分患者还会出现如肺动脉高压、肾功能不全甚至衰竭等严重的并发症。
国对于PNH的认知起步较晚，目前使用较为广泛的治疗方式为糖皮质激素、输血、铁剂、对症治疗、骨髓移植等，整体治疗效果并不理想。虽然近年来抗补体C5疗法的出现使患者的血管内溶血得到控制，但其无法有效抑制血管外溶血，部分患者在接受治疗后，仍然残留贫血、疲乏和输血依赖。一旦补体抑制剂供给不足，患者也可能面临突破性溶血的风险。因此，患者需要终身、频繁地到医疗机构注射治疗，正常生活大受影响。如何进一步提升PNH的治疗结局和管理模式仍是临床亟需满足的需求之一。
盐酸伊普可泮胶囊是特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补抗补体C5疗法的缺陷。该药于今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。
据悉，盐酸伊普可泮胶囊在中国获批是基于一项关键性三期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果(中国入组50%受试者)。该研究证实盐酸伊普可泮胶囊在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。
业内表示，该药与远端补体抑制剂不同，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补了现有抗补体C5疗法的缺陷，开创PNH靶向治疗的全新时代。此外，作为PNH口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊对于提升患者依从性、改善患者生活质量具有重要意义。
根据相关数据显示，PNH患者大多为20岁至40岁的青壮年人群，出现PNH相关症状的中位年龄仅25岁，他们往往处于事业上升期，是家庭的顶梁柱。只因患上PNH，他们的生活、经济、社会关系都会受到严重冲击，甚至失业，令人非常痛心。盐酸伊普可泮胶囊的上市将为解决这一疾病提供了新的方式。
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