小核酸药物通过调节RNA进而实现治疗/预防疾病，包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA适配体(Aptamer)等，近年来，这类药物市场热度持续攀升。
未来，小核酸药物市场规模有望进一步扩大，有数据预测，2020年全球小核酸药物市场规模为3.62亿美元，预计2030年该市场有望达到250亿美元。而中国市场，预计到2025年，小核酸药物市场规模有望达到3亿美元，2022年到2025年，年复合增长率超300%。
据悉，今年小核酸药物备受市场关注，其中今年初，国内小核酸药物市场便现多起Licence-out巨额交易。包括勃林格殷格翰携手苏州瑞博生物技术股份有限公司及瑞博国际研发中心共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的小核酸创新疗法，总交易金额超过20亿美元。舶望制药与诺华就RNAi疗法(核糖核酸干扰分子疗法)达成两项独家许可合作协议，将从诺华获得1.85亿美元的首付款，并有资格获得潜在的期权和里程碑付款，以及商业销售的分级版税。两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。
2023年开始，BD交易数量大幅上涨，全球达到了30多个，管线以罕见病为主。从2021年到2024年的BD交易中，国内企业参与程度迅速上升，细分领域热点也从mRNA切换到小核酸领域。业内指出，当这个领域真正迈过罕见病的门槛，进而进入常见慢性病的大市场，核酸药物市场会有一个大的增长。“核酸药物逐步进入相对常见的慢病领域，可以用更亲民的价格争取市场。”
有行业人士表示，核酸药物领域的发展提升了创新药的靶点成药空间，改变了疾病治疗的方式，以超长效的给药技术开启临床治疗探索新阶段，该领域未来应当从需求出发，寻找能够真正惠及患者的药品和治疗方式。
面对核酸药物市场的广阔前景，当前也有不少药企积极布局。如璟睿生物聚焦递送系统的创新，结合市场面临的技术痛点，推动核酸、生物医药领域在肝外递送的发展。而楷拓生物是在疫情中创立和成长起来的公司，专业聚焦在核酸技术的创新应用上，业务板块覆盖DNA、RNA、LNP的全流程工艺和生产。迪纳元昇表示，小核酸从产业到市场均已得到充分验证，且有望在国际上以此为突破口实现弯道超车，肝以外的递送是该领域的巨大蓝海。迪纳元昇希望做到管线的差异化，除了采用传统化学偶联技术之外，还开发了尺寸/形状精准可控的DNA纳米载体。
核酸药物具有特异性、长效性和高效性等优点，当前进入发展快车道，适应证不断扩展，发展潜力巨大，有望成为第三大类药物。业内表示，近年来，核酸药物也不断受到资本的追捧。“这些年在医药行业中，核酸药物的投资是逐年增加的，可以说非常受资本追捧。这一方面得益于核酸药物本身具备的性能——从基因层面来调控和治疗疾病，非常高效；另一方面，它设计便捷。容易成药，可以靶向的靶点范围非常广。”
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