2024年一季度，国内多款重磅肿瘤药、罕见病新药获批

　　例如，在肿瘤领域，3月15日，国家药监局网站披露，通过优先审评审批程序，附条件批准科州药业申报的1类创新药妥拉美替尼胶囊(商品名：科露平)上市，适用含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。据悉，妥拉美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，由科州药业和天津滨江药物研发有限公司联合开发。该药是国产头款 MEK 抑制剂，也是全球头个获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤适应症的靶向药物。
 

　　科济药业3月1日获批上市的泽沃基奥仑赛注射液也可圈可点，这是一种针对B细胞成熟(BCMA)抗原的自体CAR-T产品，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，将给患者带来治疗新选择。据悉，泽沃基奥仑赛注射液于2019年获得美国FDA的孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局的优先药物及孤儿药产品称号。
 

　　在罕见病治疗领域，一季度有可伐利单抗、醋酸锌片和盐酸曲恩汀片这3款罕见病新药获得国家药监局批准上市，且均是通过优先审评程序获批。
 

　　其中，罗氏的可伐利单抗是一款人源化抗补体蛋白C5单克隆抗体，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年患者。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种由人体体细胞基因突变引起的造血干细胞获得性疾病，主要表现为慢性血管内溶血、血栓形成、骨髓衰竭等，属于一种罕见的血液系统疾病。
 

　　诺贝仁的醋酸锌片于2月19日获批上市，将用于罕见病威尔逊氏症的治疗。肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由铜在体内各组织中异常沉积所导致，特征性临床表现为急性或慢性肝病症状，进行性加重的椎体外系症状、精神症状和角膜色素环，其他还常见溶血性贫血、骨关节症状、血尿等。该疾病已经被纳入头一批罕见病目录。
 

　　更早的1月5日，用于肝豆状核变性的针对性治疗药物盐酸曲恩汀片获批上市。肝豆状核变性是一种罕见病，患者可能出现肝脏损害、神经系统受累，还可能出现眼部病变、肾脏损害、骨关节病等多种临床表现。该疾病也早于2018年就被纳入了国家卫健委发布的罕见病目录中。
 

　　随着利好政策的支持，国内罕见病药物正在加快上市，满足更多罕见病患者的治疗需求。有数据统计显示，2023年，国内共有27款罕见病药获批上市，包括盐酸奥扎莫得胶囊、尼替西农胶囊/口服混悬液、硫酸氢司美替尼胶囊等，适应症涵盖多发性硬化症、1型遗传性酪氨酸血症、1型神经纤维瘤病等22种罕见病的治疗。
 

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