国内药企正加快创新转型，打造新质生产力

　　例如，在罕见病领域，国家药监局2023年下半年以来已将多款罕见病新药纳入优先审评名单，有望在年内获批上市。
 

　　曙方医药的vamorolone口服混悬液已于2024年2月18日被纳入优先审评，适应症为杜氏肌营养不良(DMD)。DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病，患者的预期寿命通常不超过40岁。Vamorolone不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。该产品此前已经在美国和欧盟获批治疗DMD。
 

　　华东医药用于成人和12岁及以上青少年复发性心包炎(RP)的注射用利纳西普(暂定)，已于2023年12月19日被纳入优先审评公示，复发性心包炎(RP)已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。RP是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病，患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症，严重限制患者的身体活动和日常生活。注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α(IL-1α)和IL-1β的信号传导。该产品此前已经获FDA批准治疗RP。
 

　　锐康迪医药的一种新型口服皮质醇合成抑制剂“磷酸奥西卓司他薄膜衣片”已于2023年10月16日纳入优先审评名单，拟用于治疗成人内源性库欣综合征(又称内源性皮质醇增多症)。库欣综合征是由于多种病因引起肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇所产生的一组症候群，多见于40~45岁成人，且女性多于男性。磷酸奥西卓司他薄膜衣片可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。该产品已在欧盟、美国等地获批用于治疗成人库欣病。
 

　　再比如在丙肝治疗领域，早在2020年，东阳光药的磷酸依米他韦胶囊已获批上市，成为国内自主研发的抗丙肝口服小分子新药，并已进入2022年国家医保目录。东阳光药预计，其磷酸安泰他韦胶囊与英强布韦片组合疗法将于2024年获批上市，针对泛基因型慢性丙型肝炎人群，该组合疗法有望降低依靠进口产品的患者的治疗费用。
 

　　另外，在中药行业，随着CDE对中药创新药的审批速度加快，根据数据统计，2017年至2020年每年只有1-3个中药新药获批，2021年中药新药获批数量达到12个，2022年和2023年各有7款中药新药获批。另外，2023年中药新药上市申报达到24项，业内预计2024年将有集中兑现，相关企业进入收获期。
 

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