核酸药物的基本单元是核苷酸，把核苷酸像串珠子一样串起来构成了核酸，将其做成药物就是核酸药物。业内表示，核酸药物有很大的发展空间，其优势主要表现为研发周期短、药物靶点筛选快、不易产生耐药性、治疗领域更广、安全性好、效果持久、临床研发成功率较高等。
有业内人士表示，过去核酸药物被认为是基因治疗的一种，只能治疗罕见病、遗传病等，使用范围受限。但现在，它还能治疗代谢疾病、神经系统疾病等，治疗范围正快速扩大。随着科技的发展，核酸药物展现了更多可能。
面对核酸药物巨大的发展空间，资本市场也十分活跃。根据数据统计，2023年1月到11月，国内已有31家核酸药物领域的公司获得融资，多家企业的融资超过1亿元，总融资金额近40亿元。
分析人士表示，相比于其他医药创新赛道，核酸药物融资数量和融资事件较多的原因主要体现在两个方面：一是相较于传统的小分子药物和抗体药物，核酸药物已经建立了以递送技术为核心的研发技术平台，可以提升核酸药物的成药性和研发效率，促使药物适应症拓宽至包括慢性病在内的更多疾病领域；二是疫情之后，mRNA疫苗的研发及上市化进程得到提速，在一定程度上走通了mRNA药物的研发路径，也吸引了更多企业布局mRNA药物新赛道。
当前，我国核酸药物发展蓝图正在不断形成，如关键技术取得突破，重磅品种开始出现，若干技术已达到先进水平，一批小核酸药处在各期临床和临床前阶段中，核酸产业即将进入爆发性发展期。业内认为，小核酸药物可能成为中国在创新药物领域形成局部优势的突破口。
据了解，在过去的2023年，国内小核酸药物赛道发生了挺多事情。如在产品方面，诺华的 PCSK9 抑制剂英克司兰钠注射液(Inclisiran)正式获批，还有很多小核酸药物取得临床积极进展，说明小核酸药物的发展潜力和未来商业化表现仍值得期待。融资方面，小核酸较其他赛道呈现逆势增长的现象，而且很多都集中在早期项目上。
此外，从全球来看，2023 年，全球小核酸领域 BD 交易共 31 起，披露金额超 80 亿美元。罗氏、诺和诺德、GSK 等 MNC 频频现身。BD 交易不断说明这个赛道不仅受资本青睐，还在得到大药企的关注。
业内表示，具有巨大的成长性的小核酸制药有望带来现代制药产业“第三次浪潮”，用好政策指挥棒，进一步加强资本市场的创新支持功能，是我国核酸药物形成全球竞争力的关键之一。
但是有分析人士也指出，在国内，小核酸药物还处在发展早期或上升期，很多公司短期可能没有能力去真正开发一些更新的技术，存在一定的同质化竞争。对于小核酸药物未来发展，有人士表示，小核酸药物的研发链条秉承了创新药的发展路径，经历合成、筛选、临床前研究、临床试验、获批上市等关键环节。研发链条长、资金投入大是药物研发的共同特点，培育核酸药物研发的良好生态环境需要政策的支持和引导。
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