阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,后简称:AD)主要可分为家族性阿尔茨海默病(后简称:FAD)和散发性阿尔茨海默病(后简称:SAD)两种类型。阿尔茨海默病主要表现为痴呆,即记忆、推理和社交功能的进行性损害,终导致患者完全丧失学习记忆能力和生活能力,需要全程陪伴和护理,给家庭带来了巨大的痛苦和负担。
据悉,我国阿尔茨海默病研究取得重大突破。首都医科大学宣武医院贾建平教授团队通过一项长达20年的研究,揭示了阿尔茨海默病(AD)从无症状期到有症状期脑脊液和影像学生物标志物的动态变化规律,阐明了AD发病出现生理病理变化的关键时间节点,为靶向Aβ(β淀粉样蛋白)等相关病理蛋白的抗AD新药提供了时间窗指导。2月22日,相关成果在线发表于《新英格兰医学杂志》。
阿尔茨海默病市场巨大,根据相关数据显示,2019年,我国有71.4%的阿尔茨海默病患者从未因痴呆症就诊过,97.2%轻度认知障碍患者没有接受诊疗。接受就诊的患者中,约80%为中重度患者。另有数据显示,2020年中国阿尔茨海默病诊断市场规模约217.5亿元,2025年预计将达到260.2亿元。
面对巨大的市场需求,相关药企也不断加大药物研究,并不断实现突破。如2024年1月9日,国家药监局网站显示,卫材(Eisai)递交的1类新药仑卡奈单抗注射液的上市申请已正式获批。作为一款抗淀粉样蛋白(Aβ)原纤维抗体,仑卡奈单抗此次获批的适应症为治疗早期阿尔茨海默病(AD),即确认淀粉样蛋白病理的AD源性轻度认知功能障碍(MCI)和轻度AD痴呆。
与此同时,礼来公司也在开发一种名为多纳奈单抗的类似治疗方法。据悉,礼来正在寻求中国对该药物的批准。去年10月,礼来向国家药监局提交新药上市申请并获得受理。
面对阿尔茨海默病的临床需求,全球范围内有多家药企投入相关新药研发。据悉,国内还有多个AD药物处于早期临床阶段。其中包括恒瑞医药的抗Aβ单克隆抗体SHR-1707注射液等。
此外有人士还指出,核糖核酸(RNA)药物和核糖核酸疫苗是未来药物和疫苗的代表。现在,阿尔茨海默病也可能开启这个思路,借助RNA干扰(RNAi)疗法进行治疗。
据悉,RNAi疗法使用RNA中两个被称为小干扰或沉默RNA(siRNA)的短片段,来抑制致病蛋白质,如阿尔茨海默病的β-淀粉样蛋白。研究者用组氨酸-赖氨酸多肽来包裹siRNA物质,以确保其完整到达大脑中的靶组织——β-淀粉样蛋白。然后,siRNA会被释放并激活由RNA诱导沉默复合物(RISC)驱动的酶促反应,后者可以切割β-淀粉样蛋白的mRNA链,阻止其在神经细胞内的表达和出现,从而缓解或治疗阿尔茨海默病。
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