2024年，小核酸药物迎来“开门红”，国内创新药企瑞博生物、舶望制药先后与BI(勃林格殷格翰)、诺华等跨国药企达成交易额过亿元的授权合作。据悉，这波达成合作的小核酸药物管线聚焦在慢性病领域。
业内指出，在2020年前，已上市的小核酸药物的治疗领域主要局限在罕见病。但是从当前全球数百个在研小核酸管线来看，目前小核酸药物适应证已经拓展至乙肝、糖尿病、传染病等慢性病领域，国内创新药企基本直接跳过了罕见病研发，而是着重发力在慢性乙肝、降血脂、糖尿病等大病种上。
分析人士表示，慢病管理一直是国内医疗行业的重要命题之一。公开数据显示，国内有接近3亿的慢病患者，涉及呼吸哮喘、肿瘤、慢性肾病、肝病、HIV、儿科、妇科、精神心理等多个慢性病领域。在向慢性病领域扩展的过程中，未来一旦有药品成功上市，市场空间无疑将成倍扩大。
其中心血管治疗是药企们重仓的领域之一。如上述舶望制药，专注于siRNA药物的开发，已经建立起多个技术平台和丰富的研发管线，在心血管疾病、罕见病、病毒感染、代谢疾病和中枢神经系统疾病领域都建立有产品管线。其中心血管领域的BW-01、BW-02已经进入临床阶段，业内表示，这两款产品大概率为此次授权诺华的核心产品。根据申报信息，这两款心血管产品分别用于治疗血脂异常和高血压。
而肝治疗是小核酸药物除心血管治疗外另一个被药企们重仓的领域。瑞博生物此次和BI合作开发的小核酸创新疗法就是关于治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的。据悉，瑞博生物推进靠前的主要产品管线也是在乙肝功能性治愈，如RBD1016。
有数据估计，全球有超过4.4亿人患有nash，这是一种由肝脏脂肪蓄积引发的炎症性肝病。随着时间的推移，nash会导致肝纤维化和组织瘢痕化，很多患者还会进一步出现肝硬化及相关严重并发症，包括肝衰竭或肝癌。目前尚无获批用于治疗nash的药物，nash患者迫切需要有效治疗的新选择，防止nash进展并维持和恢复肝功能。小核酸疗法有望靶向传统药物分子无法成药的靶点，达到治疗相应疾病的目标。
近年来，小核酸药物正在不断崛起。有数据显示，截至2023年末，全球已有19款小核酸药物获批上市。当前全球范围内有近170个核酸药物处于临床试验阶段，主要用于治疗肝部、眼部、皮肤、神经系统疾病及肿瘤等领域。有数据显示，在技术端不断突破，资本端热捧，政策端鼓励的三大利好因素协同作用下，根据目前临床试验的进展，预计到2025年，小核酸药物全球市场规模将远超100亿美元。
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