小核酸药物通常为几十个碱基对长度的单链/双链的DNA或RNA，主要通过碱基配对的方式作用于细胞内的mRNA，通过调控蛋白质的表达，实现治疗疾病的目的。与传统化药，生物药相比，小核酸药物具备诸多优势。业内人士表示，小核酸药物正在成为国产创新药的下一个爆点。
小核酸药物作为一种新兴的药物形式，2024年国产小核酸药物迎来开门红。如1月3日，苏州瑞博生物及瑞博国际研发中心与勃林格殷格翰就其治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的小核酸创新疗法，达成总交易金额超过20亿美元的合作协议。1月7日，舶望制药宣布已与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议。两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。
据悉，瑞博生物目前有8款小核酸药物进入临床，在研管线涵盖了慢性疾病、肿瘤、炎症、眼科领域，其中5款基于自主研发的GalNAc(N-乙酰半乳糖胺，目前最常见的偶联系统)小核酸药物递送技术平台RIBO-GalSTARTM。肝病领域的RBD1016的乙肝和丙肝两项适应症分别进入全球临床的2期和1期。一款靶向Caspases 2视神经保护的siRNA药物RBD1007，在研适应症非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)已处于临床3期。
舶望制药专注于siRNA药物的开发，已经建立起多个技术平台和丰富的研发管线，在心血管疾病、罕见病、病毒感染、代谢疾病和中枢神经系统疾病领域都建立有产品管线。其中其心血管领域的BW-01、BW-02已经进入临床阶段，大概率为此次授权诺华的核心产品。根据申报信息，这两款心血管产品分别用于治疗血脂异常和高血压。
数据显示，小核酸药物正呈现出井喷式发展，从2016年到2022年，小核酸药物全球市场规模从0.01亿美元增长至38亿美元，复合增长率达295%。据悉，小核酸药物以近300%市场规模年复合增长率也吸引着君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等药企加速入场。
如2023年4月，君实生物开启了一项ANGPTL3 siRNA药物临床，成为探索小核酸药物的创新药企。恒瑞医药也在2023年启动了siRNA药物HRS-5635的临床试验。而腾盛博药、悦康药业、石药集团、成都先导等上市公司也均在小核酸药物领域有较深积累。
小核酸药物具有广阔的市场前景，随着各家企业的积极布局，小核酸药物市场也不断觉醒。根据数据显示，截至2023年末，全球已有19款小核酸药物获批上市，治疗领域主要集中在DMD、罕见的血脂异常、SMA、ALS等罕见病领域。而2023年，FDA批准了4款小核酸药物上市，分别是渤健/Ionis的TOFERSEN(肌萎缩侧索硬化)，阿斯利康/Ionis的EPLonTERSEN(多发性神经病)、诺和诺德的NEDOSIRAN SODIUM(1型原发性高草酸尿症)、安斯泰来的AVACINCAPTAD PEGOL SODIUM(年龄性相关性黄斑变性引起的地图样萎缩)。
不过也有人士指出，小核酸药物虽然在近几年取得了长足进步，但是小核酸药物也曾受限于核酸递送技术，发展坎坷；2010年前后，由于受限于递送系统，小核酸药物的研发屡遭挫折。
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