2024年刚开启不久，基因疗法开发商VoyagerTherapeutics与诺华制药子公司就宣布“牵手”，双方将合作推进亨廷顿病(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)和临床前基因治疗候选药物。
强强合作的背后，是基因疗法市场蓬勃发展的增长潜力。根据Allied Market Research和Global Market Research的研究，预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。
CBER显示，2023年CBER共批准了5款基因疗法，2022年该部门批准了4款基因疗法。2023年新批准的5款疗法涵盖多种罕见病治疗领域，包括镰刀型细胞贫血病(SCD)、杜氏肌营养不良症等。
其中，有一款是基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法，这被认为是基因疗法领域一个具有里程碑意义的突破。
2023年12月9日，美国FDA宣布批准一款商品名为Casgevy的CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，用于治疗12岁及以上的镰刀型细胞贫血病(SCD)患者，定价220万美元，折合人民币超过1500万元。此前的2023年11月17日，英国药品和健康产品管理局已批准该疗法上市。
资料显示，镰刀型细胞贫血病(SCD)是一种遗传性血液病，由于编码血红蛋白β肽链的基因出现变异，导致血红蛋白功能异常。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害。主要通过输血、药物治疗等方法进行治疗。患者仍存在巨大的尚未被满足的临床需求。2018年5月11日，国家卫健委等5部门联合制定了头一批罕见病目录，将镰刀型细胞贫血病也收录其中。
杜氏肌营养不良也是一种罕见病，它是由于人体DMD基因发生功能缺陷所导致的一种单基因病，是进行性肌营养不良症中尤为常见、发病率很高的一种。据悉，如果不经过任何药物治疗和康复训练，DMD患者肌肉无力萎缩持续进展，将导致脊柱畸形、心肺功能衰竭，从而危及患者的生命。
2023年6月22日，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)获美国FDA加速批准上市，这是全球头款杜氏肌营养不良(DMD)的一次性基因疗法，适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症(DMD)患者。Sarepta表示，Elevidys的初步定价为320万美元。
据行业媒体Fierce Biotech 2023年7月份的报道，美国FDA生物评估和研究中心(FDA’s Center for Biologics evaluation and Research，CBER)主任表示，基因疗法潜力巨大，进展缓慢可能是因为监管过程的阻碍。
为提高审批(基因疗法)产品的速度，美国FDA生物评估和研究中心已制定了一个“四点计划”加速批准基因疗法，包含促进生产效率、确认加速批准法规途径、联合其他监管机构、启动第二代“曲速行动”(Operation Warp Speed，目的是推动罕见病药物研发的进展，)等，并建议简化病毒载体审查程序。业内预计，“四点计划”有望加速批准基因疗法，预计未来FDA 批准基因治疗药物的数量会进一步增加。
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