近日民生证券指出，小核酸药物作为新一代新药研发技术平台，能够突破小分子药物与抗体类药物成药的局限性，在人类重大疾病的治疗中展现出巨大的潜力。
据悉，小核酸药物由于其治疗特性和成功案例，吸引了资本及药企的布局。根据统计，2022年共有33起与小核酸药物相关的投融资事件，投融资金额近60亿美元；2021年起，小核酸药物全球试验数目快速增加，2022年突破200个。
在国内市场，2024年开年，便产生了两笔小核酸药物领域巨额BD交易。其中1月3日，苏州瑞博生物宣布，与德国勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)就共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸创新疗法达成合作。总交易金额超过20亿美元。
而1月8日舶望制药宣布，与诺华签订两项涉及RNAi疗法的授权合作协议，两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。业内人士表示，诺华本身就有成熟的小核酸药物成功上市，此次收购将丰富诺华在小核酸药物管线和技术储备，而舶望制药能够获得度过生物医药寒冬急需的“弹药”。
根据数据统计，2023年全球小核酸领域共发生31起交易，交易金额方面，2023年小核酸领域披露的总交易金额同比增长371%，达84.96亿美元。
业内表示，近年来，小核酸药物被认为有望成为继小分子化药和抗体药物后的第3类药物，吸引了国内外药企竞相布局。如跨国药企中包括诺华、诺和诺德、葛兰素史克等均加码布局该领域，国内药企中，恒瑞医药、圣诺医药、腾盛博药、君实生物、石药集团，中国生物制药、信立泰，再鼎医药，成都先导，翰森制药等也纷纷投身其中。
以国内药企为例，如2023年4月，君实生物开启了一项ANGPTL3 siRNA药物临床，主要用于高脂血症等治疗，成为探索小核酸药物的创新药企之一。而恒瑞医药也在2023年启动了siRNA药物HRS-5635的临床试验。华东医药和信达生物则均与圣因生物达成合作，切入小核酸药物研发领域。此外，圣诺医药也有多款siRNA药物进入临床。
小核酸药物是一个比较好的赛道，当前吸引了一众企业的入局。根据有关数据预测，到2030全球小核酸药物市场规模有望达到250亿美元，而中国小核酸药物市场在2025年或有望达到3亿美元，2022年到2025年年复合增长率超300%。但是有人士也指出，目前还看不到与ADC药物比肩这一潜质，小核酸药物即使在国外也远远没有ADC热门，只能说是一个值得关注的现象。“看看如果后续有更多小核酸药物BD，那就趋势确立了。”
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