生物技术初创公司（Biotech Startups）是指那些专注于生物技术的新成立公司。这些初创公司涉足医疗保健、农业、环境科学等众多领域。生物技术初创公司的重要特征，表现在企业家精神和将科学发现转化为实际应用的动力，包括：
◆ 创新：生物技术初创公司通常是建立在前沿的科学技术之上的。
◆ 聚焦科学：这些初创公司通常拥有强大的科学基础，其创始人、研究人员和专家在生物学、遗传学、分子生物学或相关领域拥有专业知识。
◆ 多元化行业：生物技术初创公司的业务领域广泛，包括制药、生物制药、医疗器械、农业生物技术、环境生物技术和生物信息学等。
◆ 研发密集：研发活动是生物技术初创企业的核心。他们在实验室研究和产品开发方面投入巨资。
◆ 风险和不确定性：由于开发时间长、监管障碍以及使用复杂生物系统的挑战，生物技术初创公司经常面临高水平的风险和不确定性，朝生暮死的情况不在少数。
◆ 资金：初创公司通常依赖多种资金来源，包括风险投资、天使投资者、政府拨款以及与大公司或研究机构的合作。
◆ 合作：许多生物技术初创公司与学术机构、研究组织和行业合作伙伴合作，以此获得专业知识、资源和研究机会。
◆ 市场潜力：许多初创公司将生存方向定位于未满足需求的医疗领域、改进现有解决方案或引入革命性技术，以此来挖掘重要的市场机会。
◆ 增长潜力：成功的生物技术初创公司可以经历快速增长，并最终可能上市、被大公司收购或壮大为各自领域的领导者。
生物技术初创公司在推动生物技术领域发展和推动各个领域的创新方面发挥着至关重要的作用，体现在以下领域：
◆ 药物开发：许多生物技术初创公司专注于新药和疗法的开发。他们研究潜在的候选药物，进行临床前和临床试验。
◆ 生物医学工程：一些生物技术初创公司专注于生物医学工程，制造医疗设备、诊断工具和设备，以改善患者护理和医疗结果。
◆ 基因组和精准医学：生物技术初创公司经常利用基因组学的进步来开发个性化医疗解决方案。他们分析遗传数据，为个体患者量身定制治疗方法，提高治疗效果，并最大限度地减少副作用。
◆ 农业生物技术：农业领域的生物技术初创公司致力于提高作物产量、开发转基因生物以及创造可持续农业实践，以应对全球粮食安全挑战。
◆ 生物信息学和数据分析：许多生物技术初创公司专注于生物信息学和数据分析。他们使用计算工具来分析生物数据，例如在基因组学和蛋白质组学等领域。
◆ 环境生物技术：一些生物技术初创公司专注于环境应用，例如生物修复、废物管理和可持续生物燃料的开发。他们寻求通过生物解决方案，应对当前严峻的环境挑战。
◆ 生物制造和工艺优化：参与生物制造的生物技术初创公司定位于改进生物制药、酶和其他生物制品的生产工艺，致力于优化发酵和生物加工技术。
◆ Endpoints对于2023年生物技术初创公司的表现进行了评估，选择出11家在新技术开发方面表现最为抢眼的公司，覆盖基因编辑、药物精准递送、表观遗传学编辑、人工智能（AI）药物发现、细胞疗法、基因测序等多个方向。
1. Aera Therapeutics
◆ CEO: Akin Akinc
◆ 筹集资金：1.93亿美元
◆ 总部：美国Cambridge
◆ 投资者：ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital
建立在CRISPR技术之上的初创公司Aera Therapeutics从 ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital 获得了 1.93 亿美元的投资，从隐介藏形到脱颖而出。
方兴未艾的基因药物需要精确地输送到细胞中，目前的递送方法包括病毒载体、脂质纳米粒子（LNP）、外泌体、GalNAc 缀合物等。然而这些递送方法中的每一种都具有其固有的局限性，例如安全性、免疫原性、有效负载限制等，这些问题阻碍了它们广泛的治疗应用。Aera 专有的蛋白质纳米颗粒 (PNP，protein nanoparticle) 递送平台，建立在内源性人类蛋白质的基础上，利用逆转录因子的人类蛋白质，这些逆转录因子可自组装形成衣壳样结构，可包装和转移核酸药物，助力挖掘各种遗传医学模式的潜力。
2. ArsenalBio
◆ CEO: Ken Drazan
◆ 筹集资金：4.06亿美元
◆ 总部：美国南旧金山
◆ 投资者：SoftBank Vision Fund 2, Bristol Myers Squibb, Byers Capital, Emerson Collective Investments, Green Sands, Hitachi Ventures, Sixth Street, Parker Institute for Cancer Immuntherapy, Westlake Village BioPartners、加州大学、旧金山基金会投资公司、Euclidean Capital, Waycross Ventures 和 Kleiner Perkins
ArsenalBio致力于开发合成生物学工具，对患者自身的T细胞进行基因编程，从而实现根除实体瘤的宏大目标。例如他们开发的CITE （通过电穿孔进行 CRISPR 整合），就是基于 CRISPR 的高度特异性合成生物学技术，通过对 11 号染色体进行单一遗传修饰，将其嵌入到 T 细胞中。CITE 最大限度地降低了病毒工程方法固有的插入突变风险，最大限度地提高了可插入 T 细胞基因组的潜在有效负载。
3. Chroma Medicine
◆ CEO: Catherine Stehman-Breen
◆ 筹集资金：2.57亿美元
◆ 总部：美国波士顿
◆ 投资者：GV, ARCH Venture Partners, DCVC Bio, Mubadala Capital, Sixth Street, Atlas Venture, Newpath Partners和Cormorant Asset Management。
Chroma致力于推进一类新型基因组药物：表观遗传编辑器。这项技术利用细胞的先天机制来控制基因表达，从而影响细胞功能和特性。表观遗传编辑器在生物医学研究和生物技术领域中具有重要作用，有助于深入了解基因调控机制，开发新的治疗方法。这项新技术为新疗法的实施创造了可能性，包括目前无法到达的基因组区域，为患有严重疾病的患者带来了彻底治愈的希望。
4. Enveda Biosciences
◆ CEO: Viswa Colluru
◆ 筹集资金：1.75亿美元
◆ 总部：美国科罗 拉 多州Boulder
◆ 投资者：Lux Capital, Lux, Kinnevik, KKR, FPV, True Ventures, Wireframe, Two Sigma Ventures, Hummingbird VC, Catalio Capital, Lifeforce Capital, Recursion
Enveda Biosciences师法自然，从自然化合物中谋求新药开发；寻求新模态的开发，包括可以降解蛋白质或稳定蛋白质的化学物质，开发针对不可成药的蛋白质受体的药物，以及可以共价抑制特定蛋白质的化学物质；建立快速发现新疾病靶点的技术，将这些配体分子开发为新药。
5. Immuneel Therapeutics
◆ COO: Arun Anand
◆ 筹集资金：2600万美元
◆ 总部：印度班加罗尔
◆ 投资者：F-Prime Capital, Eight Road Ventures和Khosla Ventures
Immuneel致力于细胞与基因疗法，利用细胞和基因疗法纠正遗传缺陷，或者通过基因工程修改健康的免疫细胞，以消灭癌细胞。在美国，CAR-T 疗法的费用高达 37.5万美元以上。而Immuneel的目标是在三到五年内将CAR-T 疗法价格降至美国的十分之一。Immuneel 目前已在印度完成了第一个 II 期 CAR-T 研究，去年 12 月提供的数据显示，晚期白血病和淋巴瘤患者的总体缓解率为 77%。
6. Isomorphic Labs
◆ CEO: Demis Hassabis
◆ 筹集资金：未透露
◆ 总部：英国伦敦
◆ 投资者：未透露
Isomorphic致力于研究蛋白质-蛋白质和蛋白质-小分子相互作用的机理，在这个过程中大量使用AI来推动研究。Isomorphic 也对化学领域非常重视，包括了解化合物的结构、它们如何与受体结合，以及预测药代动力学特性。AI同样在其中发挥着重要的作用。
Isomorphic的目标是构建这些生物学和化学的人工智能系统，将它们整合在一起，对药物开发产生革命性的推动作用。短期内，Isomorphic 的重点是小分子药物开发，建立自己的管线，希望在三到五年内将多种药物投入临床，并建立一个药物快速开发甄别的平台。
7. Maze Therapeutics
◆ CEO: Jason Coloma
◆ 筹集资金：4.81亿美元
◆ 总部：美国南旧金山
◆ 投资者：Sanofi, Third Rock Ventures, ARCH Venture Partners, Matrix Capital Management, a16z Bio+Health, GV, General Catalyst, Casdin Capital, Woodline Partners, City Hill Ventures, Foresite Capital, Heartland Healthcare Capital和Driehaus Capital Management等
慢性肾病是一个医疗需求未得到满足的领域，而且这是一个价值数十亿美元的市场。Maze专注于慢性肾病的基因治疗。他们的 Compass Platform?平台有助了解突变功能化的关键步骤，并将其整合到药物开发的每个阶段，这个领域的进步有望推进一系列新型精准药物的研发。
8. Orbital Therapeutics
◆ CEO: Giuseppe Ciaramella
◆ 筹集资金：3.2亿美元
◆ 总部：美国Cambridge
◆ 投资者：ARCH Venture Partners, a16z Bio + Health, Newpath Partners, Abu Dhabi Growth Fund (ADG), Redmile Group, Exor N.V., Invus, Moore Strategic Ventures, iGlobe Platinum Fund Group, Casdin Capital, Agent Capital, Alexandria Venture Investments, Rellim Capital Management, Heritage Medical Systems
Orbital Therapeutics 致力于开发RNA 药物，以全新方式针对人类的疾病。他们正在构建一个集 RNA 技术、递送方法、数据科学和自动化于一体的始创平台，以开发广泛的药物组合，专注于疫苗、免疫调节和蛋白质替代领域。
9. ReNAgade Therapeutics
◆ CEO: Peter Smith
◆ 筹集资金：3亿美元
◆ 总部：美国Cambridge
◆ 投资者：MPM BioImpact和F2 Ventures
ReNAgade专注于使用传递、编码、编辑、插入技术来克服 RNA 药物的局限性，扩大RNA药物对抗疾病的应用前景。
10. Seismic Therapeutic
◆ CEO: Jo Viney
◆ 筹集资金：1.01亿美元
◆ 总部：美国Cambridge
◆ 投资者：Lightspeed Venture Partners, Polaris Partners, GV, Boxer Capital和Samsara BioCapital
Seismic 开发了IMPACT 平台，通过将机器学习与结构生物学、蛋白质工程和转化免疫学相结合，实现并行多属性优化，加速新型生物制剂的生成。IMPACT 平台开辟了新的蛋白质序列空间，允许同时优化多种药物特性，包括免疫原性，减少设计和测试周期的持续时间。利用这种方法，他们开发了新型泛 IgG 蛋白酶。Seismic还利用 IMPACT 平台开发了DcB (Dual-cell Bidirectional) 抗体，这些抗体同时参与多种免疫细胞类型中的多种抑制途径，调节免疫细胞突触的双侧。
11. Ultima Genomics
◆ CEO: Gilad Almogy
◆ 筹集资金：6亿美元
◆ 总部：美国Fremont
◆ 投资者：General Atlantic, Andreessen Horowitz, D1 Capital, Khosla Ventures, Lightspeed, Marius Nacht, aMoon, Playground Global和Founders Fund
Illumina 是 DNA 读取领域的领袖，它在将基因组测序价格从 100 万美元以上降至 1000 美元以下发挥了重要作用，现在他们将目标定位于100 美元。但Ultima的出现令他们感到了压力。Ultima已经以100美元的费用招收了数家客户。
实现 100 美元基因组测序的一个关键挑战是技术，但Illumina 的测序仪使用的是价格昂贵的流通池，而且使用后抛弃。但Ultima使用廉价的硅晶圆而不是昂贵的流通池。Ultima 公开亮相几个月后，Illumina 宣布其最新机器 NovaSeq X 将把每个基因组的测序成本降低至 200 美元，但这仍然是 Ultima价格的两倍。
Ultima专注于世界上最大的测序用户，其愿景是实现更便宜的测序的推广，这样可以更早地发现疾病，并为越来越多的患者定制治疗方案。
