11月14日，国家药监局官网显示，曙方医药医药引进的Vamorolone口服混悬液拟被纳入突破性治疗，适应症为用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。今年9月Vamorolone首次被CDE纳入突破性治疗，适应症为2岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者，此次进一步将临床用药患者拓展至2岁以上。
2023年10月26日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准Vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。
糖皮质激素具有多种作用机制，包括反式激活、反式阻抑、对细胞膜的理化作用、与其他类固醇激素受体（盐皮质激素受体）的交叉反应等。在DMD中，通过反式阻抑途径（NF-κB抑制）的抗炎作用可能是临床起效的主要原因。然而，其它副作用会导致降低患者生活质量的副作用，例如对骨骼结构和功能的影响，以及刺激肌肉萎缩途径（也通过反式激活诱导atrogenes）。
Vamorolone是糖皮质激素受体（GR）部分激动剂，属于解离型抗炎药，在引发抗炎症效果的同时，具有一定潜力避免传统类固醇所带来的副作用，有望替代目前的糖皮质激素而成为杜氏肌营养不良儿童和青少年患者的标准治疗方案。
交易背景
Vamorolone最初由ReveraGen Biopharma公司开发，2018年，Santhera公司获得了该药的全球研发许可（除日本和韩国以外）
2022年1月4日，曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益，协议总金额达1.24亿美元。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。
