2023年9月6日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布公司的候选药物NFS-05，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA），完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）临床试验备案，被批准开展临床试验。
显性遗传性视神经萎缩（ADOA）是一种常染色体显性遗传视神经病变，约80%的ADOA由OPA1基因突变引起。OPA1蛋白的功能下降导致了线粒体片段化，线粒体呼吸链复合物的不稳定性增加，从而损坏线粒体的功能，最终导致RGC细胞凋亡以及视神经萎缩。患者临床表现为双眼大致对称、缓慢进展的视力下降, 双颞侧视盘苍白, 中心视野缺损, 色觉障碍。
目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。
李斌教授
纽福斯创始人、董事长兼首席执行官
纽福斯创始人，董事长兼首席执行官李斌教授表示：“NFS-05是纽福斯第三款获批临床试验的新药，也是我们首次在澳洲获批临床。这一里程碑是纽福斯强大的研发能力和不懈努力的国际化战略的结果。我们会继续发挥技术平台优势，拓展产品管线，坚定不移的走出国门，让医学创新的成果惠及全球更多患者。”
郭晓宁博士
纽福斯首席医学官
纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示：“目前临床上一般予以改善循环、营养神经等方式进行ADOA的治疗，疗效非常有限。而纽福斯的NFS-05致力通过基因疗法，从根本上解决病因，改善患者视力。我们会积极推进NFS-05国际多中心临床试验，争取早日让患者享受到安全、有效的治疗。”
