2023年12月21日，全球独立制药集团施维雅（Servier）宣布与基石药业（CStone）达成一项协议。根据协议，施维雅从基石药业获得在大中华区（中国内地、香港、澳门及台湾地区）和新加坡开发和商业化拓舒沃®（艾伏尼布片）的独家权利。在中国，拓舒沃®已获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
拓舒沃®是目前首 个且唯一获批治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者的靶向疗法。拓舒沃®于2013年12月获得FDA快速通道认定，2015年6月获得孤儿药资格认定（ODD），2018年7月首次获得FDA批准。[1]在中国，基于迫切的临床需求，拓舒沃®被纳入"临床急需境外新药名单（第三批）"。2022年1月，拓舒沃®通过优先审评审批程序附条件获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。
AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症。在全球临床实践中，老年和复发或难治性患者的预后较差，且治疗方案有限。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势。据估计，中国每年有4.5万AML新发病例。[2]AML在每年癌症新发病例中的占比为1%，在白血病新发病例中的占比约为一半，每年导致2.2万人死亡。[3]
天津血液学研究所王建祥教授表示："急性髓系白血病患者容易复发，且对后续其他线的治疗反应欠佳，因此改善预后已成为当务之急。我欣喜地看到，拓舒沃®在AML治疗领域实现重大突破，且已被证实是一种能够满足临床迫切需求的出色治疗方案。我们有理由相信，未来几年内，拓舒沃®将惠及更多中国AML患者。"
拓舒沃®的疗效评估基于一项单臂临床试验中174名携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者的数据。该试验评估中位随访时间为8.3个月，其中，32.8%的患者在8.2个月的中位持续时间达到了完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解（CR或CRh）。在试验开始时因罹患AML而需要输血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受拓舒沃®治疗后至少56天不再依赖输血。[4]
作为一种新型靶向疗法，拓舒沃®的作用机制与传统化疗不同，它为患者提供了一种创新治疗选择，可延长患者生存期并改善患者生活质量。自2022年获批在中国大陆上市以来，拓舒沃®已面向全国近80家医院和院外DTP药房供药，并已被纳入约100个城市的商业保险计划。此外，拓舒沃®指定患者药物使用计划（NPP）已在中国香港特别行政区、中国台湾地区和新加坡实施。
施维雅中国区总经理Manuel RUIZ表示："我们对于将拓舒沃®纳入施维雅中国的产品管线感到骄傲和兴奋。作为首 个且唯一获批的靶向疗法，拓舒沃®将为携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者带来新的解决方案，强化施维雅在IDH1突变方面的领先优势，并进一步夯实我们为中国难治性癌症患者提供创新治疗方案的承诺。"
关于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃®已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。
目前，拓舒沃®已在美国获批，用于单药治疗携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性AML成人患者，以及经FDA批准的试验检测出的新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）。2021年，拓舒沃®成为目前首 个且唯一获准的靶向疗法，用于治疗既往接受过治疗的、经FDA批准的试验检测出的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。2023年，美国FDA批准拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。
拓舒沃®在欧洲获批作为两项适应症的靶向治疗药物：联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的AML成人患者；以及单药治疗已接受过至少一种系统疗法的携带IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
施维雅拥有拓舒沃®在全球范围内的所有权利。
关于急性髓系白血病
急性髓系白血病（AML）是一种罕见疾病，主要发生在老年群体。AML是一种血液和骨髓癌症，如不及时治疗，病情会迅速恶化。
AML是成人急性白血病中最常见的类型，欧洲年发病率约为5/100,000人，即每年有超过2万例新发病例[5]。75岁患者的两年生存率低于10%[6]。
在中国，AML在每年新诊断癌症病例中占1%，约占所有白血病诊断病例的一半，每年导致22000人死亡。[7]
根据中国国家癌症中心发布的《2022年全国癌症报告》，2000-2016年期间，白血病是中国男性发病率呈上升趋势的三大癌症之一，仅次于前列腺癌和结直肠癌[8]。统计数据显示，中国每年约有8万例白血病新发患者[9]。AML发病率随着年龄的增长而增加，可能影响各个年龄段人群。AML发病快、进展快、生存率低。平均发病年龄为68岁，45岁以下人群少见，可能见于儿童[10]。
[1] FDA News Release: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-who
[2] 根据国家癌症中心《2016年中国癌症发病率和死亡率》统计数据
[3] 李雅,陈瑜,李军民.老年急性髓系白血病的治疗进展[J].内科理论与实践,2019,14(06): 391-394.
[4] 新英格兰医学杂志，2018年，378（25）：2386-2398
[5] ESMO Guidelines 2020 - Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up
[6] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html
[7] 李雅,陈瑜,李军民.老年急性髓系白血病的治疗进展[J].内科理论与实践,2019,14(06): 391-394.
[8] By National Cancer Center, 2022 National Cancer Report (phirda.com)
[9] GLOBOCAN Cancer Today database, International Agency for Research on Cancer, World Health Organisation.Population Fact Sheets in 2018. Available at: http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-factsheets.pdf. Last accessed March 2020.
[10] https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-satatist
