2月28日是国际罕见病日。罕见病，又称“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病。虽然是罕见病，但针对其治疗的孤儿药市场潜力并不小。过去10年，孤儿药年均销售增长25 .8%，目前孤儿药的全球市场价值达500亿美元。
近年来，FDA对新药审批态度谨慎，放缓审批进度给全球制药巨头带来影响；然而，在2012年审批的39个新药中，有9个是针对罕见病的“孤儿药”，四分一的比例或为药物研发“点亮明灯”。
国内政策配套措施待完善
某外资制药巨头的一位资深人士说，与常见病相比，罕见病药物所带来的经济利益较小，更需要政策扶持。国外在这点上做得很好，以美国为例，政府会对“孤儿药”加快审批，也会让所研发出的药物在一个疾病领域享有独占地位。
在中国药监局刚刚发布的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》提到，对于包括罕见病用药在内的临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品，实行优先审评。此前也有类似政策。然而，分析人士认为，这些政策因缺乏具体的配套措施，难以激励本土药企投身孤儿药的研发。
目前我国没有自主研制生产的罕见病药物上市，国内的罕见病市场基本被进口药物占领。
潜在空间将扩容
一位多年从事新药研发的人士告诉记者，从研发成本角度来看，孤儿药或比常见病药物低。“在临床研究阶段，糖尿病、高血压等常见病通常需要对全球各地不同种族、年龄的上万名患者进行国际多中心临床研究，而针对罕见病的药物，可能到临床三期也只能招募到不足50个人，最后F D A还是有可能会批，而且还极有可能得到快速审批。”
另据北京307医院消化肿瘤内科主任医师徐建明教授介绍：以神经内分泌肿瘤为例，虽然不像胃癌，肝癌那么多见，但也并不像我们原先想象的那么少见。尤其是随着近年来WHO和中国病理诊断共识的建立，病理诊断水平大大提高，被确诊的患者人数也越来越多。如在过去30年间，神经内分泌肿瘤的发病率提高约5倍，这可能与临床诊断手段的进步有关，但实际发病率也的确在增加。这意味着孤儿药的潜在空间将扩容。
