基因治疗是指通过修改或控制基因的表达来达到治疗疾病的目的，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。其按类型可分为基因药物、基因修饰细胞、溶瘤病毒等。其中，基因药物种类多样，包括干扰素类、白细胞介素类、促红细胞生成素、碱性成纤维细胞生长因子等，广泛应用于病毒性疾病、风湿性关节炎等各种疾病领域，应用前景被业内广泛看好，正吸引国内外药企争相布局。
近年来，全球基因药物赛道越趋火热。据沙利文发布的《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》，截至2023年11月，全球共有12款基因药物获批上市，治疗领域覆盖肿瘤、血液系统疾病、神经系统疾病、眼科等。
在国内，近年来，随着利好政策的支持，国内基因药物研发也如火如荼。有数据显示，截至2023年6月，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验，其中上海市在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发上处于全国居前地位，占了19个。
另据业内指出，截至2023年10月31日，国内大批药企主要涌向罕见病、眼科等细分领域，布局基因药物。
从研发进展来看，目前国内尚未有基因编辑药物上市，在研的基因药物主要集中在临床I期、I/II期的早期阶段，只有少数管线进入了III期临床。
目前，国内药企等正积极推进在研基因药物的研发进展工作，2023年以来进展消息不断传来。例如，日前，星眸生物自主开发的创新型基因治疗药物XMVA09注射液临床试验申请获CDE受理，该基因治疗产品，也是国内稀缺性很高的基于新AAV衣壳开发的基因治疗产品，适用于湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。
12月20 日，据中国生物官微消息，12月15日，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的 " 重组人 C1 酯酶抑制剂 " 获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。据悉，该药品系利用转基因动物生产获准进入临床研究的治疗性药物，主要用于治疗急性发作的成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)。HAE是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病。
11月消息，四川大学华西医院近期启动了国内治疗罕见病法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目(IIT)-“评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”，并完成首例患者治疗。
据悉，ZS805属于治疗用生物制品1类创新型生物制品，ZS805的基因表达盒框架搭载了肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，具有高安全性与有效性，且该产品未来适用范围广泛。据悉，该基因药物若研发成功，有望实现法布雷病“一针治疗，长期乃至终身受用”。
更早的2023年5月，康弘药业研发的I类生物新药KH631眼用注射液刚宣布完成了I期临床试验的首例给药，该产品是治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的基因药物。
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