12款新药获批上市，15款药物纳入2023年版国家医保目录……今年，罕见病药物领域实现“大爆发”。
根据数据统计，今年以来，已经有12款罕见病新药在国内获批上市，包括阿那白滞素、氯马昔巴特、艾夫糖苷酶α、艾加莫德α、格拉替雷、司美替尼、替洛利生、尼替西农、奥扎莫德、纳鲁索拜单抗、注射用重组人凝血因子Ⅷ、卡谷氨酸，共涉及10种罕见疾病。
其中今年6月30日，琅铧医药引进的盐酸替洛利生片在国内获批上市，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒，成为中国一款获批发作性睡病适应症的非精神管控药品。
资料显示，盐酸替洛利生片由Bioprojet公司研发，是一种选择性组胺H3受体反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。
今年6月30日，国家药监局批准艾加莫德α注射液上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
资料显示，艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗体的Fc片段艾加莫德α静脉输注和重组人透明质酸酶PH20共同配制，通过皮下注射给药。艾加莫德皮下注射可与新生儿Fc受体(FcRn)结合，使循环IgG水平降低。再鼎医药与argenx公司达成独家许可协议，在大中华区开发和商业化艾加莫德。
阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊(中文商品名：科赛优)上市申请于4月28日获得批准，适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者，是国内获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。资料显示，司美替尼是MEK抑制剂，可阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)。在Ⅰ型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。
2月2日，百时美施贵宝中国宣布，旗下新型选择性鞘氨醇1-磷酸(S1P)受体调节剂盐酸奥扎莫德胶囊(商品名：热珀西亚)获国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。资料显示，作为一种全新分子结构的高选择性S1P受体调节剂，热珀西亚可高亲和力结合S1P受体1和5，适度抑制淋巴细胞迁出；更多入脑，可直接作用于中枢进行抗炎和神经保护。
除了新药获批上市外，近期发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》显示，15种罕见病药物被纳入国家医保目录。其中，艾加莫德α、司美替尼、替洛利生、奥扎莫德、尼替西农在上市头一年就被纳入此次披露的新版国家医保目录中。据悉，随着本次医保目录更新后，基于《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》收录病种，共计有超过100种治疗药品被纳入国家医保目录，罕见病患者用药得到进一步保障。
业内表示，随着罕见病药物利好政策的频频出台，加上罕见病领域未被满足的需求大、市场竞争小等特点，越来越多的本土药企加码布局罕见病领域。
有行业人士指出，当前国内布局罕见病领域的代表性企业有北海康成、艾美斐生物、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物等，葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等。
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