近日，2023年医保调整目录结果正式出炉。其中罕见病药依然是新版医保目录调整的侧重点。新版医保目录新增126种药品，其中罕见病用药15种。
罕见病用药负担一直是业内关注重点。据悉，今年对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。其中共计15个目录外罕见病用药谈判、竞价成功，覆盖16个罕见病病种。
根据公开资料，这15个罕见病用药包括再鼎医药的艾加莫德、BMS的奥扎莫德、阿斯利康的依库珠单抗、百济神州的注射用司妥昔单抗、罗氏的萨特利珠单抗等，涉及领域包括戈谢病、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等。
其中，艾加莫德于今年6月获国家药监局批准上市，成为国内获批的FcRn拮抗剂，也成为再鼎医药在自身免疫领域头款商业化产品。该药物用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。据德邦医药预测，艾加莫德销售峰值将超过25亿元，或将成为再鼎医药业绩又一助力。
据悉，作为一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。
BMS的奥扎莫德用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。该药物于今年2月份获得中国国家药品监督管理局批准。
据悉，多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病。正常情况下，神经纤维外覆盖着一层起保护作用和维持神经正常传导功能的髓鞘，类似于电线外包裹的绝缘涂层。但多发性硬化患者的免疫系统会攻击这些保护性髓鞘，致使髓鞘脱落，导致电信号难以在神经细胞间传输。而这种"信号崩溃"可能导致多发性硬化症状发生和疾病复发，出现包括运动障碍、感官异常、认知功能损伤等多种临床表现。
阿斯利康的依库珠单抗注射液适用于儿童及成人以下疾病的治疗：一，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)；二，非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)本品(依库珠单抗)适用于成人以下疾病的治疗：三，抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)。根据国家医保局提供的资料，依库珠单抗注射液的三个适应症均为中国头一批罕见病目录病种。
百济神州的注射用司妥昔单抗用于治疗人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者。该疾病又称特发性MCD(iMCD)，是一种罕见、危及生命的衰竭性淋巴组织增生疾病。该药于2021年底获得中国国家药品监督管理局批准。
罗氏制药旗下罕见病治疗药物萨特利珠单抗注射液(安适平)于2021年5月7日获得国家药品监督管理局批准，成为中国头个视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)治疗药物。该药适用于12岁及以上青少年及成人患者水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的NMOSD的治疗，并有效降低NMOSD复发风险。
据悉，NMOSD是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，全球患病率为1.82/10万。
罕见病是历年来国家医保目录调整中备受关注的细分领域。数据统计，截至最新版医保目录公布前，基于《第一批罕见病目录》，共有199种药物在全球上市，共涉及87种罕见病。其中，103种药物已在国内获批上市，共涉及47种罕见病，73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。这也意味着，国内获批上市的罕见病药物中，纳入医保药物的比例，已经超过70%。越来越多罕见病药物上市并纳入医保，我国罕见病患者的用药环境持续改善。
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