2013年2月27日,罗氏公司(Roche)与两所大学的研究者们联合宣布,在研化合物RO4938581能够选择性阻断特定大脑受体,并逆转唐氏综合征模型小鼠的神经功能缺损。该化合物靶向于GABA-A α5亚型受体,能够纠正小鼠的认知障碍和行为缺陷。此外,本品还能改善小鼠大脑神经细胞的数量和功能异常。总之,这些数据表明,GABA-A受体在大脑重要部分的选择性调节是整个研究中最为重要的关键点。同时,研究中并未出现非选择性GABA-A受体抑制剂的相关不良反应。
公司的另一个GABA-A α5的负向别构调节剂(NAM)RG 1662,目前正处于唐氏综合征患者的认知强化研究中。该化合物通过抑制特定区域的GABA,改善神经细胞间信号传导,从而提升认知功能。本品也是第一个被设计用于改善唐氏综合征患者认知功能的化合物,具有独特的药理性质,激活大脑认知、学习和记忆区域的功能。研究的最终目标是能够安全地调节(抑制或兴奋)该疾病发生改变的大脑神经系统,达到一个相对稳定的平衡状态。