传统药物研发存在难以快速寻找到创新性强且靠谱的药物新靶点、难以高效率地生成小分子化合物、如何更好地设计临床试验方案等痛点,AI的出现为突破这些瓶颈问题带来了希望和期待。有研究数据显示,使用AI技术可以缩短新药发现的周期及减少新药发现研究耗材,并减少约35%的资金成本。
近年来,不止诺和诺德、默克、阿斯利康、赛诺菲等跨国药企在AI制药赛道布局,国内一些药企、CRO也在积极寻找“AI+”机会。
例如,8月21日,石药集团港交所公告,与英矽智能和晶泰科技在创新药研发人工智能领域达成战略合作协议,结合英矽智能和晶泰科技在创新药研发领域的AI技术平台,聚焦于具有高度临床需求的战略品种,以AI辅助药物设计,提高新药筛选效率和成功率,共同推动本集团创新药物的研发。
复星医药方面今年3月在2022年业绩沟通会上对媒体表示已在AI制药领域布局超过5年,在超声影像、药物发现、精准医疗、医疗器械、线上诊疗等几大领域均有探索和应用。未来还将从三个层面加码。包括:在创新药靶点发现、药物发现和药物设计上,既要自主开发,还可能与其他公司战略合作。在聚焦小分子药基础上,公司下一步将考虑布局大分子药;在精准医疗方面,也可能会选择与其他公司进行合作;此外,公司还将通过自研和对外合作,积极探索智能手术。
CRO企业美迪西今年上半年披露的投资者关系活动记录表显示,公司一直高度关注AI技术的发展趋势,已与多家AI制药企业达成战略合作,充分整合外部技术资源和内部研发能力,实现双向赋能。公司将结合自身业务,继续积极探索相关技术在研发业务中的应用。
此外,还有包括药明康德、云南白药、泓博医药、成都先导、皓元医药等药企也纷纷推进 "AI+" 的布局。
从国内AI制药赛道的研发进展来看,不少药企借助AI设计的药物已取得一定的进展。例如, 剂泰医药自主研发了三大AI+核心技术平台,并借此成功搭建了10余条药物管线,涵盖小分子药物和以mRNA为基础的核酸药物,重点布局针对中国及全球临床需求较大的肿瘤、中枢神经系统及肝病等治疗领域。截至目前,剂泰医药已完成累计近2亿美元的多轮融资。
再比如,英矽智能方面对媒体表示,其已有1款AI设计药物进入临床Ⅱ期,另有3款AI参与研发的药物进入临床Ⅰ期。据悉,今年6月,公司自主研发的抗纤维化小分子候选药物ISM001-055已完成II期临床试验的首批患者给药。
在业内看来,AI制药给药企药物研发带来了新思路,但AI药物管线面临的真正考验来自临床试验,这中间“没有捷径可走”。
此前,已有核心管线临床失败的案例,如英国AI制药企业Exscientia开发的用于治疗强迫症的候选药物DSP-1181于2022年7月宣布停止研发,原因是I期临床研究未达到预期。2023年4月,AI药物研发公司BenevolentAI也宣布,其用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的IIa期临床试验没有达到次要疗效终点,为此,该公司进行了减员等一系列措施。
可见,布局AI制药的企业还需要通过临床试验的考验,才能在市场上占据先发优势。
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