近日，由远大医药研制的用于治疗罕见病高氨血症的药品——卡谷氨酸分散片正式获得国家药监局批准上市。
据悉，先天遗传性高氨血症是由尿素循环或尿素循环以外的代谢旁路特异性酶缺陷所引起的以血氨水平异常升高、中枢神经系统功能障碍为主要表现的代谢障碍综合征。
N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）是一种罕见疾病，全世界只有少数病例报告。丙酸血症（PA）在我国的总体患病率为0.6-0.7/10万，甲基丙二酸血症（MMA）和异戊酸血症（IVA）的新生儿发病率分别为1/2.8万、1/16万。患者通常在新生儿期即会出现症状，如哭闹不止、喂养困难、发育迟缓、精神萎靡等，如不及时治疗，可发展为不可逆转的脑损伤、昏迷或死亡。
据介绍，心脑血管急救板块是远大医药制药科技领域重点布局的方向之一。此次卡谷氨酸分散片获颁药品注册证书，是远大医药在心脑血管急救板块罕见病方向的重大进展。
目前，远大医药心脑血管急救板块拥有近30个品种，其中14个品种纳入了国家急抢救药品目录，16个品种纳入了短缺药品目录，产品管线数量位居行业前列。
另外，远大医药在该领域的在研产品还布局超过20款，其中用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液散已递交了上市申请，其他多款罕见病药物的研发也在推进中。
