近日，国家医保局公布“2023国家医保目录通过形式审查名单”，390个药品(包括348个西药和42个中成药)通过初步形式审查。据悉，新一轮国谈重点继续向儿科药等药品倾斜，19款目录外的儿科药有望冲线新国谈，包括5个今年获批的新品；独家品种为主力军，占比58%。
在儿科药方面，有19个医保目录外药品通过初步形式审查，其中化学药15个、生物药4个；剂型上以口服液体剂为主，有8个品种上榜；治疗大类上看，神经系统药物占据5个席位，抗肿瘤和免疫调节剂(4个)、消化系统及代谢药(3个)、呼吸系统用药(2个)、心脑血管系统药物(2个)分别位居其后。
19个目录外的儿科药中，有5个新品在今年获批，包括骨化三醇口服溶液、去氨加压素口服溶液等。其中今年6月正大制药(青岛)以仿制3类报产的骨化三醇口服溶液获批生产并视同过评，成为国内头款获批上市的骨化三醇口服液体剂型。
此外，独家品种有11个，占比近六成，包括吡仑帕奈口服混悬液、马来酸依那普利口服溶液、尼莫地平口服溶液、吸入用一氧化碳、依库珠单抗注射液、注射用维拉苷酶α、左乙拉西坦氯化钠注射液、西罗莫司凝胶、注射用贝林妥欧单抗、达妥昔单抗β注射液、氯法拉滨注射液。
恒瑞医药的尼莫地平口服溶液用于颅内囊性动脉瘤破裂的蛛网膜下腔出血，而口服液体剂具有剂量灵活和易于吞咽等特点，尤其适用于老年人以及儿童群体，2016年该药被纳入头一批鼓励研发申报儿科药名单。
四川百利药业的马来酸依那普利口服溶液为3批鼓励研发申报儿科药名单品种，也是国内头个儿童专用的血管紧张素转化酶抑制剂(ACEI)口服溶液，若该药能顺利进保，将进一步提高各年龄段高血压、心力衰竭以及肾脏疾病患儿的用药可及性。
兆科药业旗下的吸入用一氧化氮是一款血管扩张剂，可用于改善脆弱新生儿群体的氧合；2020年1月，该药被CDE以“治疗儿科罕见病”为由纳入优先审评，随后于2022年3月获批上市。
依库珠单抗注射液由阿斯利康开发，于2018年9月引进国内，用于治疗成人/儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(罕见病：PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(罕见病：aHUS)。
武田制药的注射用维拉苷酶α，主要用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。
注射用贝林妥欧单抗，用于治疗成人和儿童复发或难治性CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
达妥昔单抗β注射液，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者。
吡仑帕奈口服混悬液适应症为成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作(伴有或不伴有继发全面性发作)的治疗。
氯法拉滨注射液适用于既往至少接受过两种方案治疗且无其他治疗手段可达持续应答的1-21岁复发性或难治性急性淋巴细胞白血病患者。
据了解，2023年至今，国家陆续出台多项利好政策，合力驱动儿科药创新研发。如今年1月，国家卫健委发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法；3月，国家药监局发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》，为儿童抗肿瘤新药的临床研发提供技术建议；4月，CDE发布《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则(试行)》，更好地指导和服务儿科药研发；8月，国家卫健委公布《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》，共涵盖吉妥珠单抗注射剂、左甲状腺素钠口服溶液剂、非诺多泮注射剂等24个临床急需儿科药......
在一系列利好政策的推动下，儿科药迎来发展。根据相关数据统计，今年以来，已有近50个儿科药获NMPA批准上市，其中约22个为头次获批，集中在神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂等治疗大类。
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