7月14日，CDE网站显示，渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。公开资料显示，这是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)，也是FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS)的首款疗法。
据了解，肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。今年4月，FDA宣布tofersen上市，用于治疗具有SOD1突变的肌萎缩侧索硬化。这一批准不但为具有SOD1突变的ALS患者带来了具有针对性的疗法，对基于生物标志物加速神经退行性疾病的疗法开发也具有重要意义。
“渐冻症”主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，多数患者在接受诊断后2-5年内死亡。因发病机制不清楚，至今仍未能有治愈的药物，只能延长其存活时间。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二，而我国大约有十万名“渐冻症”患者。
要注意的是，对于“渐冻症”患者而言，其实当前药物选择并不多。截至今年5月，FDA批准共批准四种药物。主流的为Riluzole(利鲁唑，Rilutek/Tiglutik/Exservan)、Edaravone(依达拉奉，Radicava/RadicavaORS)，此外还有Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇)和Qalsody。目前，利鲁唑是国内“渐冻症”患者的主要用药。据米内网数据，2018年国内重点省市公立医院终端利鲁唑销售额为3172万元，同比增长87.86%。
值得一提的是，今年除了渤健的托夫生注射液(tofersen)申请上市外，其实海思科的利鲁唑口溶膜上市申请也已获受理。
5月10日，海思科公告，公司于近日收到国家药品监督管理局下发的药品利鲁唑口溶膜上市许可申请《受理通知书》。据了解，Exservan利鲁唑口服薄膜，于2019年11月获得FDA(美国食品药品监督管理局)批准。2022年3月，海思科以数百万美金价格从Aquestive引进利鲁唑口服薄膜，由海思科负责该品牌在中国的注册和商业化活动，Aquestive则为该产品的独家制造商和供应商。
与传统剂型相比，此款口溶膜可以在口腔内完全溶解，其通过了FDA指定的吞咽测试，在3-5分钟内完全分解，不受唾液分泌过多或过少的影响。因此，对于为吞咽困难或无法吞咽的渐冻症患者来书哦，该药的上市无疑将是一个“福音”。
此外，当前还有部分国内药企也已开始加码布局该领域。如专注于神经损伤和退行性疾病的科技创新公司神曦生物在前段时间完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资。而据介绍，神曦生物的产品管线就涵盖了主要的神经损伤和神经退行性疾病，例如脑卒中、脑胶质瘤、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、阿尔茨海默症、帕金森病、创伤性脑损伤、脊髓损伤和眼科疾病等。
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