近日，生物制药公司Amneal Pharmaceuticals(NYSE: Amneal)表示，FDA拒绝批准公司用于治疗帕金森病的IPX203新药申请(NDA)，完整回应函(CRL)中表示是因为该药物的安全性数据不足，无法帮助患者长期控制症状，与IPX203的功效或生产问题无关。此外，FDA还表示，虽然该公司根据研究确定了一种成分左旋多巴的安全性，但它无法充分确定另一种成分卡比多巴的安全性。FDA已要求提供更多信息。
对此，Amneal 相关负责人表示，将与FDA密切合作，以解决FDA的建议，公司仍然有信心尽快将这种新的治疗方法带给帕金森患者。
新药研发具有高风险、高成本投入的特点，而能成功上市更是不易。据不完全统计，上半年，被FDA拒绝批准的新药就已至少有9款，其中涉及到了再生元、礼来等大批知名企业的身影。
6月27日，再生元宣布，已收到FDA就阿柏西普8mg制剂的上市申请发出的完整回复函(CRL)，FDA在CRL中表示，此次拒绝批准是因为第三方填料商的问题，与疗效、安全性、试验设计、说明书和原料药生产等方面无关，也未要求提供额外的临床数据或额外开展试验。再生元表示，将与FDA和第三方供应商密切合作，尽快将阿柏西普8mg制剂带给wAMD、DME和DR患者。
6月22日，InterceptPharmaceuticals宣布奥贝胆酸治疗NASH的上市申请收到FDA的完整回复函(CRL)，FDA在CRL中表示，它已经完成了对NDA的审查，并确定它不能以目前的形式获得批准。此次被拒后，Intercept决定停止NASH领域所有投资，重新聚焦到罕见病和感染性肝病领域。
6月21日，FDA拒绝了AldeyraTherapeutics的ADX-2191(甲氨蝶呤注射液)用于治疗眼癌原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的上市申请。在完整回应信中FDA指出缺乏有效性的实质性证据和缺乏充分且控制良好的研究来支持ADX-2191的批准，并没有指出安全或制造问题。
6月19日，F2G公司宣布收到FDA就olorofim用于治疗侵袭性真菌感染的上市申请发出的完整回复函(CRL)。FDA在CRL中称，该公司需要提交额外的临床数据及相关分析。目前，F2G公司正在与盐野义合作开展olorofim的III期注册性临床试验(OASIS)，预计该研究于2024年9月完成。
……
业内分析认为，在当前FDA对于申请上市药物审批不断加严的背景下，未来还将有更多新药或因CMC问题，以及临床数据等问题在申请上市时遇挫。对此，药企需要吸取经验教训，不断改进和优化药物的性能，来满足FDA的审批需求。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
