法国制药商赛诺菲安万特近日宣布，用于治疗戈谢症的实验性药物在两组后期研究中均满足了主要的目标，公司将提交新的结果以加速监管批准。
赛诺菲安万特指出，Eliglustat tartrate可能成为第一种口服治疗戈谢症的药物，后者是一种罕见的遗传性疾病，约有1万名患者，预计这种新药物将会完全颠覆目前的每两周进行一次注射型治疗的市场格局。根据汤森路透药物部门的预测，Eliglustat可能从2017年起产生每年3.6亿美元的销售收入。
戈谢症患者通常缺乏用于分解某种脂肪的特定类型脂肪酶，导致患者有危及生命的器官损害以及骨骼问题。
赛诺菲安万特在近日的一次医学会议上提交了第一项研究的结论，公布了Eliglustat与安慰剂的对比结果，第二项研究则是进行了与注射型治疗药物Cerezyme的疗效比较。
赛诺芬安万特指出，使用口服药物治疗的患者的脾脏大小显示出“统计上明显地改善”，脾脏肿胀是戈谢症的一个通常表现。研究同时证明Eliglustat和Cerezyme在疾病症状上的治疗效果一样好。
赛诺菲安万特表示，第二项研究的完整数据将在2013年下半年的一次医学会议上公布。第三组后期研究目前正在进行，希望确定Eliglustat的使用剂量是否可以由目前的一天两次降低到一天一次。
除了在过去多年一直统治着戈谢症治疗的Cerezyme，目前可用的药物还有夏尔制药的Vpriv和辉瑞制药的Elelyso。同样由赛诺菲安万特生产的Cerezyme一度是世界上最昂贵的药物，每年的使用成本超过20万美元。
