儿童用药是国家一直长期关注的方向，为鼓励药企加强儿科用药的研发和生产，近年来，我国出台了一系列扶持政策。如2021年9月，国务院印发的《中国儿童发展纲要(2021-2030年)》明确，将探索制定国家儿童基药目录，及时更新儿科禁用药品目录。
2023年1月，国家卫健委发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，允许医疗机构在遴选儿科药(仅限于药品说明书中有明确儿童适应证和儿童用法用量的药品)时，可不受“一品两规”和药品总品种数限制，进一步拓宽儿科药使用范围。
2023年5月，全国卫生健康药政工作电视电话会议召开，国家卫健委明确基药、儿科药、短缺药是2023年重点工作任务。
值得一提的是，前不久，国家卫健委药物政策与基本药物制度司还公布了《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。清单包含Vosoritide、喷他脒、硝唑尼特、吉妥珠单抗/吉妥单抗、Anifrolumab、克罗拉滨/氯法拉滨等29款药物。
上述药物为中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。此前，已公布三批建议清单，共计105个药品。
业内认为，国家对儿童用药关注的不断提升，各种鼓励儿童药研发的政策将陆续出台，儿童药赛道正迎来良好的政策环境，儿童药发展也将得到进一步保障。据了解，其实随着我国儿童用药科学监管体系不断完善，当前儿童用药申报量、获批量就均已呈现出明显上升趋势，2019年至2022年共有158个儿童用药获批上市。
而2023年1—5月，国内就已有34个儿童用药一获批上市，数量超过去年同期，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童急危重症等领域。如通过优先审评审批程序批准苏庇医药的尼替西农口服混悬液(商品名：澳孚町®/ORFADIN®)就被批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。HT-1是一种常染色体隐性遗传病，多发生于儿童期，已纳入《第一批罕见病目录》。
还有阿斯利康的科赛优®(英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊)在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。
业内分析认为，当前国家正在不断用利好政策激发企业儿童药研发活力。未来，受此影响，在国内儿童药市场上新药预计将不断涌现。
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