继2012年10月10日健赞公司（Genzyme）抗1型戈谢病药物eliglustat tartrate的首个Ⅲ期ENGAGE研究达主要终点之后，2013年2月15日，该公司宣布，其在研口服疗法的Ⅲ期ENGAGE和ENCORE研究都取得了积极的新数据。目前，两项研究均已达到了主要疗效终点，为公司的后续注册申请打下了坚实的基础。
该口服胶囊旨在为1型戈谢病患者提供便捷的治疗方案，为医生和患者提供更为广泛的治疗选择。而所对应的迄今为止最大的戈谢病临床研究招募了30个国家和地区的约400名患者。
“此次在全球学术会议上发布的新数据进一步加强了我们对于该药物的信心，它非常有望跻身于戈谢病患者的口服药物选择列表中。”健赞公司罕见病部门主任，医学博士Rogerio Vivaldi说道，“我们很期待这种新疗法的潜力，积极的临床开发使得本品距离上市又更近了一步。”
