近年来，在国内药企创新水平的持续提升，医保控费和集采的政策加剧市场竞争，以及海外市场对国产药物认可的不断提升背景下，“出海”已成为国内生物科技公司的必选项。其中，美国市场一直是国内药企争相进军之地，而与此同时，新药在美国获批临床、上市专利授权、孤儿药认证等消息也一直在不断传出。
近日，盘龙药业发布公告称，其与陕西科技大学梁承远教授团队合作的“冠状病毒3CL蛋白酶抑制剂开发”项目候选药物PLC-01及其核心化合物获得美国专利授权。该专利为：“3-TAIAZOLYL METHYL-1,3,5- TRIAZINE-2,4-DIONE COMPOUNDS AND PREPARATION METHOD AND APPLICATION THEREOF”。
PLC-01是一种抑制冠状病毒3CL蛋白酶活性的3-三唑基甲基-1,3,5-三嗪-2,4-二酮类化合物，是国外已上市抗新冠药物恩斯特韦(Xocova)的生物电子等排体。目前，盘龙药业正在全力推进PLC-01项目的非临床研究，实现中国和美国IND申报。
4月3日，辉大基因宣布，公司自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物，旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变，它利用重组腺相关病毒载体将功能性人类RPE65基因递送到视网膜，以恢复、治疗和预防患有RPE65突变相关IRD的儿童和成人失明。
4月3日，和誉医药宣布，在研的新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤(STS)。ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。临床前研究显示，该药在体外及细胞中均对野生型FGFR4级对临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中也展现出了良好的体内功效。
4月2日，石药集团发布公告表示，抗体药物偶联物CPO301获美国临床试验批准，用于治疗EGFR基因突变或EGFR过表达的晚期肺癌的安全性、药物动力学及初步疗效。据悉，该研究为一项多中心、剂量递增及剂量扩展的I期临床试验，以评估CPO301用于治疗 EGFR基因突变或EGFR过表达的晚期肺癌的安全性、药物动力学及初步疗效。
越来越多国产药物在海外获批，实际上充分显示出国产药的创新力和质量正在不断受到海外市场认可。业内预计，未来国内药企在海外将迎来更多新的发展空间。值得注意的是，从目前药企海外布局来看，出海潮下，除了美国外，欧洲、东南亚、新加坡等地预计也将逐渐变成国内药企开拓新机遇的“梦想之地”，可为国内研发者提供一系列开发激励。
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