孤儿药(Orphan Drug)，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。我国在孤儿药领域，虽然起步较晚，但是近年来随着我国对罕见病患者药物可及性的不断重视，以及研发投入的不断加大，在孤儿药方面正不断传来好消息。2023年以来，已有多款孤儿药在国内外获批。
近日，辉大基因宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(Orphan-drugDesignation,ODD)，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。
据了解，2023年1月，HG004新药临床试验申请(IND)获得FDA批准，并计划在国际多中心开展临床试验。而除了获得FDA批准，中国国家药品监督管理局(NMPA)但其当前也已受理了HG004注射液的新药临床试验申请。
业内认为，这不仅证明了美国FDA审评部门对于HG004产品的认可，也充分彰显了该疗法对RPE65突变引起的严重视力障碍或失明患者的重要临床价值。目前，辉大基因正在加速推动HG004的临床开发进程，为患有RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病的患者提供安全、长期和高质量的治疗选择。
4月3日，和誉医药发布公告表示，FGFR4抑制剂获FDA孤儿药资格，适应症为治疗软组织肉瘤。卷里欧接，ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。
临床前研究显示，ABSK012在体外及细胞中均对野生型FGFR4级对临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中展现出良好的体内功效。
3月29日， 创胜集团宣布，其具有增强 ADCC 活性的高亲和力人源化抗Claudin18.2单克隆抗体Osemitamab (TST001)获得FDA颁发的孤儿药资格认定，将用于治疗胰腺癌。
Osemitamab (TST001) 是一种高亲和力的靶向Claudin18.2的人源化单克隆抗体，具有增强的抗体依赖性细胞毒性(ADCC)和补体依赖性细胞毒性(CDC)活性，在异种移植试验中显示出强大的抗肿瘤活性。此前，FDA已授予Osemitamab (TST001) 用于治疗胃癌及胃食管连接部癌(GC/GEJ)患者的孤儿药资格认定。
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分析人士认为，利好政策的支持是当前国内孤儿药市场不断取得新突破的最大助力。据悉，近年来政策红利正不断点燃企业参与罕见病药物研发生产的热情。例如2022年6月CDE发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，针对罕见病药物临床研究中的关键统计学问题进行阐述，为申办者开展罕见病药物临床研究提供指导。2022年1月，CDE发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，结合罕见疾病特征，对罕见病药物临床研发提出建议，为罕见病药物科学的开展临床试验提供参考……
未来，在利好政策持续助力下，国内制药企业在孤儿药领域的研发力度和投入规模将持续加大，可能很快就会有较大规模的跃升。与此同时，国内罕见病药物市场也将加速发展。业内预计，到2025年全球“孤儿药”市场将达到1100亿美元，而国内市场或达到300亿元人民币。
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